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Terapia génica
Terapia génica
Investigación
Comienza el ensayo clínico de fase 3 de la terapia génica RGX-202
Editoriales
Tras la muerte de un segundo paciente, las comunidades de pacientes con distrofia muscular de Duchenne buscan respuestas sobre la terapia génica Elevidys.
Comunicados de prensa
Sarepta informó que la terapia génica Elevidys para la distrofia muscular de Duchenne no se utilizará en pacientes no ambulatorios
ELEVIDYS
Comunicados de prensa
Nuevos datos funcionales positivos del ensayo RGX-202 Affinity Duchenne® de fase 1/2 publicados por Regenxbio
Regenxbio RGX-202
Comunicados de prensa
Entos Pharmaceuticals desarrolla una terapia génica de distrofina redosificable y de longitud completa: el método Fusogenix PLV
Comunicados de prensa
Genethon informa los resultados del ensayo clínico de terapia génica GNT0004: disminución permanente de los niveles de CK de más de 75%
Comunicados de prensa
Sarepta Therapeutics anuncia la aprobación en Japón de ELEVIDYS, una terapia génica para tratar la distrofia muscular de Duchenne
Editoriales
¿Qué sigue para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) después de que los gigantes farmacéuticos se retiren de la investigación de terapia génica basada en AAV?
DMD
Microdistrofina: 5 preguntas cruciales que todos se plantean
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Popular
Preguntas frecuentes sobre el uso de Elevidys para la distrofia muscular de Duchenne
Guerrero DMD
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26 de diciembre de 2024
Debes leer
Editoriales
Del-zota (EXPLORE44) proporciona una producción normal de distrofina de casi 30% en pacientes susceptibles a la omisión del exón 44
Comunicados de prensa
La terapia génica Belief BioMed BBM-D101 recibe la autorización IND de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA)
Editoriales
El Dr. Aravindhan Veerapandiyan, neurólogo del Hospital Infantil de Arkansas, analiza el estudio de terapia génica RGX-202.