Elevidys, une thérapie génique développée par Sarepta Therapeutics pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), est actuellement examinée par les organismes de réglementation de différentes régions, notamment l'Agence européenne des médicaments (EMA). À l'heure actuelle, il est difficile de prédire avec certitude si Elevidys recevra l'approbation de EMA, car la décision dépend de divers facteurs tels que les données des essais cliniques, la sécurité, l'efficacité et l'évaluation par EMA du profil bénéfice-risque global du traitement.
Aux États-Unis, le traitement a déjà reçu une approbation accélérée par le FDA, mais pour l'Europe, le processus d'examen est en cours. Le EMA évaluera soigneusement les données cliniques disponibles avant de prendre sa décision. Bien que l'approbation du FDA donne un certain optimisme pour l'approbation du Elevidys sur d'autres marchés, chaque agence réglementaire a ses propres processus et normes d'approbation.
Table des matières
Dans quels pays le Elevidys est-il approuvé ?
La seule thérapie génique approuvée au monde pour la dystrophie musculaire de Duchenne, Elevidys, a reçu une approbation accélérée aux États-Unis en juin 2023 et est actuellement approuvée aux Émirats arabes unis, au Qatar, au Koweït, à Bahreïn, à Oman, au Brésil et en Israël pour le traitement des enfants ambulatoires atteints de Duchenne qui ont une mutation confirmée dans le gène DMD et qui sont âgés de 4 ans et plus.
Dans quels pays Roche a-t-elle demandé l’autorisation pour le Elevidys ?
Les demandes d’approbation sont actuellement en cours d’examen en Europe (EMA), au Japon, en Suisse, à Singapour, à Hong Kong et en Arabie saoudite.
Les résultats intermédiaires de l'essai clinique Embark de Elevidys pourraient avoir un impact sur la décision
Roche a annoncé de nouvelles données EMBARK montrant des bénéfices significatifs et durables du Elevidys pour les patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les nouvelles positives des études en cours pourraient avoir un impact sur le processus EMA, car de nombreux patients atteints de DMD voient le Elevidys comme une source d'espoir. [Lire la suite : Nouveaux résultats de l'étude EMBARK]
Pourquoi Sarepta et Roche ne demandent-ils leur enregistrement que dans certains pays ?
Sarepta demande actuellement l'approbation du Elevidys dans les pays à revenu élevé tels que le Japon, la Suisse, Singapour, Hong Kong et l'Arabie saoudite, ce qui suscite des inquiétudes chez les patients atteints de DMD dans les pays financièrement défavorisés. [Lire la suite : Prévisions de revenus de Sarepta en 2025]
En tant que DMD Warrior, nous avons demandé à Sarepta et Roche dans quels autres pays ils demanderaient une licence, mais nous n'avons pas encore reçu de réponse écrite.
Les patients atteints de DMD s’attendent à ce que le prix d’ELEVIDYS soit réduit dès que possible et que les demandes d’enregistrement soient déposées dans tous les pays.
Les familles s'inquiètent du fait que Sarepta, une autre thérapie génique, ne soit pas approuvé par EMA
De nombreux patients atteints de DMD craignent que les thérapies géniques de Duchenne en cours de développement en Europe puissent avoir un impact négatif sur la décision du EMA concernant le Elevidys.
De nombreuses familles craignent que la soif d’argent dans le secteur de la santé puisse avoir un impact sur les décisions à prendre.
Les familles souhaitent un prix plus bas pour le Elevidys et un accord de partage des risques comme celui en vigueur au Brésil. [En savoir plus : Modèle de partage des risques]
Apprendre encore plus: Nouvelles thérapies géniques potentielles à venir pour la DMD
Genethon et Sarepta ont collaboré en 2017
Le coût du Elevidys, développé par Sarepta et connu pour son prix exorbitant et le fait qu'il n'a pas encore reçu l'approbation de tous les pays, n'a pas encore été réduit.
En 2017, Genethon et Sarepta ont entamé un partenariat de recherche pour achever le développement préclinique du produit. Avec le co-développement du programme de thérapie génique clinique utilisant cette méthode de microdystrophine, l'accord annoncé en 2020 renforce et élargit ce partenariat.En savoir plus: Collaboration Genethon avec Sarepta]
Selon l'accord, Sarepta se chargera de la commercialisation du produit GNT0004 dans le reste du monde, tandis que Genethon s'en chargera en Europe (à l'exception du Royaume-Uni). Genethon a droit aux redevances, aux étapes de développement et commerciales et à un paiement initial de la part de Sarepta. [Lire : Thérapie génique Genethon GNT0004]
Les patients atteints de DMD craignent que la thérapie génique GNT0004 en cours de développement par Genethon soit aussi coûteuse qu'ELEVIDYS.
Apprendre encore plus: FAQ sur Elevidys
Les politiques de prix devraient être révisées
Une méthode de traitement qui n’est pas facilement accessible aux patients ne sera pas utilisée par tout le monde, quelle que soit son efficacité.
Tout le monde devrait pouvoir bénéficier de ces traitements, pas seulement ceux qui sont aisés.
C'est pourquoi nous lançons un appel à tous les patients atteints de DMD dans le monde qui liront cet article. Contactez Roche et Sarepta par tous les canaux et demandez-leur de demander une licence dans votre pays.
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