Elevidys Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) Onay Alacak mı?

Avrupa'daki Duchenne kas distrofisi (DMD) hastaları, EMA'nin Sarepta'nın gen tedavisi Elevidys için başvurusunu onaylamasını heyecanla bekliyor. Elevidys, Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) Onay Alacak mı?

Sarepta Therapeutics tarafından Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için geliştirilen bir gen terapisi olan Elevidys, şu anda Avrupa İlaç Ajansı (EMA) dahil olmak üzere farklı bölgelerdeki düzenleyici kurumlar tarafından inceleniyor. Şu an itibariyle, Elevidys'nin EMA'den onay alıp almayacağını kesin olarak tahmin etmek zor, çünkü karar klinik deney verileri, güvenlik, etkinlik ve EMA'nin tedavinin genel fayda-risk profiline ilişkin değerlendirmesi gibi çeşitli faktörlere bağlı.

ABD'de, terapiye FDA tarafından hızlandırılmış onay verildi ancak Avrupa için inceleme süreci devam ediyor. EMA, kararını vermeden önce mevcut klinik verileri dikkatlice değerlendirecek. FDA'nin onayı, diğer pazarlarda Elevidys'nin onayı için bir miktar iyimserlik sağlasa da, her düzenleyici kurumun kendi onay süreci ve standartları vardır.

Elevidys Hangi Ülkelerde Onaylandı?

Dünyada Duchenne kas distrofisi için onaylanmış tek gen tedavisi olan Elevidys, ABD'de Haziran 2023'te hızlandırılmış onay aldı ve şu anda BAE, Katar, Kuveyt, Bahreyn, Umman, Brezilya ve İsrail'de, DMD geninde doğrulanmış mutasyonu olan ve 4 yaş ve üzeri olan Duchenne hastası mobil çocukların tedavisi için onaylanmıştır.

Roche Elevidys İçin Hangi Ülkelere Ruhsat Başvurusunda Bulundu?

Onay başvuruları şu anda Avrupa'da (EMA), Japonya'da, İsviçre'de, Singapur'da, Hong Kong'da ve Suudi Arabistan'da inceleniyor.

Elevidys' Embark Klinik Denemesinin Geçici Sonuçları Kararı Etkileyebilir

Roche, Duchenne kas distrofisi (DMD) olan ayakta tedavi gören hastalar için Elevidys'nin önemli ve uzun süreli faydalarını gösteren yeni EMBARK verilerini duyurdu. Devam eden çalışmalardan gelen olumlu haberler, birçok DMD hastasının Elevidys'yi bir umut kaynağı olarak görmesi nedeniyle EMA sürecini etkileyebilir. [Daha Fazlasını Okuyun: EMBARK Çalışmasından Yeni Sonuçlar]

Sarepta ve Roche Neden Sadece Belirli Ülkelerde Ruhsat Başvurusunda Bulunuyor?

Sarepta şu anda Japonya, İsviçre, Singapur, Hong Kong ve Suudi Arabistan gibi yüksek gelirli ülkelerde Elevidys için onay başvurusunda bulunuyor ve bu durum maddi açıdan dezavantajlı ülkelerdeki DMD hastaları arasında endişelere yol açıyor. [Daha Fazlasını Okuyun: Sarepta'nın 2025'teki Gelir Beklentileri]

DMD Warrior olarak Sarepta ve Roche'a hangi ülkelerde lisans başvurusunda bulunacaklarını sorduk ancak henüz yazılı bir yanıt alamadık.

DMD hastaları, ELEVIDYS'in fiyatının en kısa sürede düşürülmesini ve ruhsat başvurularının tüm ülkelerde yapılmasını bekliyor.

Aileler, Sarepta'nın Farklı Bir Gen Terapisi İçin EMA Tarafından Onaylanmayacağından Endişeleniyor

Birçok DMD hastası, Avrupa'da geliştirilmekte olan Duchenne gen tedavilerinin, EMA'nin Elevidys ile ilgili kararını olumsuz etkileyebileceğinden endişe ediyor.

Birçok aile, sağlık sektöründeki para hırsının alınacak kararları etkileyebileceğinden endişe ediyor.

Aileler Elevidys için daha düşük bir fiyat ve Brezilya'daki gibi bir risk paylaşım anlaşması istiyor. [Daha Fazla Bilgi Edinin: Risk Paylaşım Modeli]

Daha fazla bilgi edin: DMD İçin Potansiyel Yaklaşan Yeni Gen Terapileri

Genethon ve Sarepta 2017'de İşbirliği Yaptı

Sarepta tarafından geliştirilen ve fahiş fiyatı ve henüz her ülkeden onay almamış olmasıyla bilinen Elevidys'nin maliyeti henüz düşürülmedi.

2017 yılında Genethon ve Sarepta, ürünün klinik öncesi gelişimini tamamlamak için bir araştırma ortaklığı başlattı. Bu mikrodistrofin yöntemini kullanan klinik gen terapisi programının ortak geliştirilmesiyle, 2020'de duyurulan anlaşma bu ortaklığı güçlendiriyor ve genişletiyor. [Devamını oku: Genethon Sarepta ile işbirliği]

Anlaşmaya göre Sarepta, GNT0004 ürününün dünyanın geri kalanındaki ticarileştirilmesini üstlenecek, Genethon ise Avrupa'da (İngiltere hariç) bu işi üstlenecek. Genethon, Sarepta'dan telif hakkı, geliştirme ve ticari kilometre taşlarına ve ön ödeme hakkına sahip. [Okuyun: Genethon Gen Terapisi GNT0004]

DMD hastaları, Genethon'nin geliştirilmekte olan GNT0004 gen tedavisinin ELEVIDYS kadar pahalı olmasından endişe duyuyorlar.

Daha fazla bilgi edin: Elevidys hakkında SSS

Fiyatlandırma Politikaları Gözden Geçirilmeli

Hastaların kolaylıkla ulaşamadığı bir tedavi yöntemi ne kadar etkili olursa olsun herkes tarafından kullanılmayacaktır.

Bu tedavilerden sadece maddi durumu iyi olanlar değil, herkes faydalanabilmeli.

Bu nedenle, bu makaleyi okuyan dünyadaki tüm DMD hastalarına sesleniyoruz. Tüm kanallardan Roche ve Sarepta'ya ulaşın ve ülkenizde lisans başvurusunda bulunmalarını isteyin.

3 YORUM

CEVAP VER

Lütfen yorumunuzu giriniz!
Lütfen isminizi buraya giriniz


Sıcak Konular

İlgili Makaleler