क्या Elevidys को यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (EMA) से अनुमोदन प्राप्त होगा?

Elevidys, ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के उपचार के लिए सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित एक जीन थेरेपी है, जो वर्तमान में यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) सहित विभिन्न क्षेत्रों में नियामक निकायों द्वारा समीक्षाधीन है। अभी तक, यह निश्चित रूप से भविष्यवाणी करना मुश्किल है कि Elevidys को EMA से स्वीकृति मिलेगी या नहीं, क्योंकि यह निर्णय नैदानिक परीक्षण डेटा, सुरक्षा, प्रभावकारिता और उपचार के समग्र लाभ-जोखिम प्रोफ़ाइल के EMA के मूल्यांकन जैसे विभिन्न कारकों पर निर्भर करता है।

अमेरिका में, इस थेरेपी को FDA द्वारा पहले ही त्वरित स्वीकृति प्रदान कर दी गई है, लेकिन यूरोप के लिए, समीक्षा प्रक्रिया जारी है। EMA अपना निर्णय लेने से पहले उपलब्ध नैदानिक डेटा का सावधानीपूर्वक मूल्यांकन करेगा। जबकि FDA की स्वीकृति अन्य बाजारों में Elevidys की स्वीकृति के लिए कुछ आशावाद प्रदान करती है, प्रत्येक नियामक एजेंसी की स्वीकृति के लिए अपनी प्रक्रिया और मानक हैं।

Elevidys को किन देशों में स्वीकृति मिली है?

दुनिया में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एकमात्र स्वीकृत जीन थेरेपी, Elevidys, को जून 2023 में अमेरिका में त्वरित स्वीकृति दी गई थी और वर्तमान में इसे यूएई, कतर, कुवैत, बहरीन, ओमान, ब्राजील और इजरायल में ड्यूचेन से पीड़ित उन घुमंतू बच्चों के उपचार के लिए अनुमोदित किया गया है, जिनमें डीएमडी जीन में पुष्टिकृत उत्परिवर्तन है और जिनकी आयु 4 वर्ष से अधिक है।

रोश ने Elevidys के लिए प्राधिकरण हेतु किन देशों में आवेदन किया है?

अनुमोदन हेतु आवेदन वर्तमान में यूरोप (EMA), जापान, स्विट्जरलैंड, सिंगापुर, हांगकांग और सऊदी अरब में समीक्षाधीन हैं।

Elevidys' एम्बार्क क्लिनिकल ट्रायल के अंतरिम परिणाम निर्णय को प्रभावित कर सकते हैं

रोश ने नए EMBARK डेटा की घोषणा की, जिसमें ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) वाले बाह्य रोगियों के लिए Elevidys के महत्वपूर्ण और दीर्घकालिक लाभ दिखाए गए हैं। चल रहे अध्ययनों से सकारात्मक समाचार EMA प्रक्रिया को प्रभावित कर सकते हैं, क्योंकि कई DMD रोगी Elevidys को आशा के स्रोत के रूप में देखते हैं। [और पढ़ें: EMBARK अध्ययन के नए परिणाम]

सारेप्टा और रोश केवल कुछ देशों में ही पंजीकरण के लिए आवेदन क्यों कर रहे हैं?

सरेप्टा वर्तमान में जापान, स्विटजरलैंड, सिंगापुर, हांगकांग और सऊदी अरब जैसे उच्च आय वाले देशों में Elevidys के लिए अनुमोदन के लिए आवेदन कर रहा है, जिससे आर्थिक रूप से वंचित देशों में डीएमडी रोगियों के बीच चिंता बढ़ रही है। [और पढ़ें: 2025 में सरेप्टा की राजस्व अपेक्षाएँ]

डीएमडी वॉरियर के रूप में, हमने सरप्टा और रोश से पूछा कि वे अन्य किन देशों में लाइसेंस के लिए आवेदन करेंगे, लेकिन हमें अभी तक लिखित उत्तर नहीं मिला है।

डीएमडी के मरीज़ों को उम्मीद है कि एलिविडिस की कीमत जल्द से जल्द कम की जाएगी और पंजीकरण के लिए आवेदन सभी देशों में किए जाएंगे।

परिवारों को चिंता है कि क्या EMA द्वारा अलग जीन थेरेपी के लिए Sarepta को मंजूरी नहीं दी जाएगी

कई डीएमडी रोगियों को चिंता है कि यूरोप में विकास के तहत ड्यूचेन जीन थेरेपी EMA के Elevidys पर निर्णय को नकारात्मक रूप से प्रभावित कर सकती है।

कई परिवार चिंतित हैं कि स्वास्थ्य क्षेत्र में धन के लालच के कारण लिए जाने वाले निर्णय प्रभावित हो सकते हैं।

परिवार Elevidys के लिए कम कीमत और ब्राज़ील की तरह जोखिम-साझाकरण सौदा चाहते हैं। [अधिक जानें: जोखिम-साझाकरण मॉडल]

और अधिक जानें: डी.एम.डी. के लिए संभावित आगामी नई जीन थेरेपी

Genethon और Sarepta ने 2017 में सहयोग किया

Elevidys, जिसे सारेप्टा द्वारा विकसित किया गया है और जो अपनी अत्यधिक कीमत तथा इस तथ्य के लिए जाना जाता है कि इसे अभी तक हर देश से अनुमोदन नहीं मिला है, की लागत अभी तक कम नहीं की गई है।

2017 में, Genethon और Sarepta ने उत्पाद के प्रीक्लिनिकल विकास को पूरा करने के लिए एक शोध साझेदारी शुरू की। इस माइक्रोडिस्ट्रोफ़िन पद्धति का उपयोग करके नैदानिक जीन थेरेपी कार्यक्रम के सह-विकास के साथ, 2020 में घोषित समझौता इस साझेदारी को मज़बूत और व्यापक बनाता है। [और पढ़ें: Sarepta के साथ Genethon सहयोग]

इस सौदे के अनुसार, सरेप्टा दुनिया भर में उत्पाद GNT0004 के व्यावसायीकरण का काम संभालेगी, जबकि Genethon इसे यूरोप में संभालेगी (यूके को छोड़कर)। Genethon को रॉयल्टी, विकास और वाणिज्यिक मील के पत्थर, और सरेप्टा से अग्रिम भुगतान का अधिकार है। [पढ़ें: Genethon जीन थेरेपी GNT0004]

डीएमडी के मरीज चिंतित हैं कि 1टीपी16टी की विकासशील जीएनटी0004 जीन थेरेपी, एलीविडीस जितनी महंगी है।

और अधिक जानें: Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न

मूल्य निर्धारण नीतियों को संशोधित किया जाना चाहिए

जो उपचार पद्धति रोगियों के लिए आसानी से सुलभ नहीं है, उसका उपयोग हर कोई नहीं कर सकेगा, चाहे वह कितनी भी प्रभावी क्यों न हो।

इन उपचारों से सभी को लाभ मिलना चाहिए, न कि केवल वे लोग जो आर्थिक रूप से संपन्न हैं।

इस कारण से, हम दुनिया भर के सभी डीएमडी रोगियों से अपील कर रहे हैं जो इस लेख को पढ़ते हैं। सभी चैनलों के माध्यम से रोश और सरप्टा तक पहुँचें और अनुरोध करें कि वे आपके देश में लाइसेंस के लिए आवेदन करें।