هل سيحصل Elevidys على موافقة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)؟

ينتظر مرضى ضمور العضلات دوشين (DMD) في جميع أنحاء أوروبا بفارغ الصبر موافقة EMA على طلب Sarepta لعلاج الجين Elevidys. هل سيحصل Elevidys على موافقة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)؟

يخضع العلاج الجيني Elevidys، الذي طورته شركة Sarepta Therapeutics لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD)، حاليًا للمراجعة من قبل الهيئات التنظيمية في مناطق مختلفة، بما في ذلك وكالة الأدوية الأوروبية (EMA). من الصعب الآن التنبؤ على وجه اليقين بما إذا كان Elevidys سيحصل على موافقة من EMA، حيث يعتمد القرار على عوامل مختلفة مثل بيانات التجارب السريرية والسلامة والفعالية وتقييم EMA لملف الفوائد والمخاطر الإجمالي للعلاج.

في الولايات المتحدة، حصل العلاج بالفعل على موافقة سريعة من قبل لجنة FDA، ولكن بالنسبة لأوروبا، فإن عملية المراجعة مستمرة. ستقيم لجنة EMA البيانات السريرية المتاحة بعناية قبل اتخاذ قرارها. وفي حين أن موافقة لجنة FDA توفر بعض التفاؤل بشأن موافقة لجنة Elevidys في الأسواق الأخرى، فإن كل هيئة تنظيمية لديها عمليتها ومعاييرها الخاصة للموافقة.

في أي الدول تمت الموافقة على Elevidys؟

العلاج الجيني الوحيد المعتمد لمرض ضمور العضلات دوشين في العالم، Elevidys، حصل على موافقة سريعة في الولايات المتحدة في يونيو 2023، وهو معتمد حاليًا في الإمارات العربية المتحدة وقطر والكويت والبحرين وعمان والبرازيل وإسرائيل لعلاج الأطفال المتنقلين المصابين بدوشين والذين لديهم طفرة مؤكدة في جين ضمور العضلات دوشين والذين تتراوح أعمارهم بين 4 سنوات وما فوق.

في أي الدول تقدمت شركة روش بطلب ترخيص Elevidys؟

وتجري حالياً مراجعة طلبات الموافقة في أوروبا (EMA)، واليابان، وسويسرا، وسنغافورة، وهونج كونج، والمملكة العربية السعودية.

النتائج المؤقتة من تجربة Elevidys' Embark السريرية قد تؤثر على القرار

أعلنت شركة روش عن بيانات جديدة من برنامج EMBARK تظهر فوائد كبيرة وطويلة الأمد لـ Elevidys للمرضى الخارجيين المصابين بضمور العضلات دوشين (DMD). قد تؤثر الأخبار الإيجابية من الدراسات الجارية على عملية EMA، حيث يرى العديد من مرضى DMD أن Elevidys مصدر للأمل. [اقرأ المزيد: نتائج جديدة من دراسة EMBARK]

لماذا تتقدم شركة Sarepta وشركة Roche بطلب التسجيل في بلدان معينة فقط؟

تتقدم شركة Sarepta حاليًا بطلب للحصول على موافقة على عقار Elevidys في البلدان ذات الدخل المرتفع مثل اليابان وسويسرا وسنغافورة وهونج كونج والمملكة العربية السعودية، مما يثير المخاوف بين مرضى دوشين في البلدان المحرومة ماليًا. [اقرأ المزيد: توقعات إيرادات ساريبتا في عام 2025]

باعتبارنا محاربين في مجال DMD، سألنا شركة Sarepta وRoche عن البلدان الأخرى التي سيتقدمون بطلب للحصول على ترخيص فيها، لكننا لم نتلق ردًا مكتوبًا حتى الآن.

ويتوقع مرضى دوشين أن يتم تخفيض سعر ELEVIDYS في أقرب وقت ممكن وأن يتم تقديم طلبات التسجيل في جميع البلدان.

عائلات تشعر بالقلق إذا لم تتم الموافقة على Sarepta لعلاج جيني مختلف من قبل EMA

يشعر العديد من مرضى دوشين بالقلق من أن علاجات جين دوشين التي يتم تطويرها في أوروبا قد تؤثر سلبًا على قرار EMA بشأن Elevidys.

تشعر العديد من الأسر بالقلق من أن الجشع للمال في قطاع الصحة قد يؤثر على القرارات التي يجب اتخاذها.

وتريد العائلات الحصول على سعر أقل لـ Elevidys واتفاقية تقاسم المخاطر مثل تلك الموجودة في البرازيل. [تعرف على المزيد: نموذج تقاسم المخاطر]

يتعلم أكثر: علاجات جينية جديدة محتملة لمرض دوشين

تعاونت Genethon وSarepta في عام 2017

ولم تنخفض بعد تكلفة لقاح Elevidys، الذي طورته شركة Sarepta والمعروف بسعره الباهظ وحقيقة أنه لم يحصل على موافقة كل دولة حتى الآن.

في عام 2017، بدأت Genethon وSarepta شراكة بحثية لاستكمال التطوير قبل السريري للمنتج. من خلال التطوير المشترك لبرنامج العلاج الجيني السريري باستخدام طريقة الميكروديستروفين هذه، تعمل الاتفاقية التي تم الإعلان عنها في عام 2020 على تعزيز هذه الشراكة وتوسيعها.اقرأ المزيد: Genethon التعاون مع Sarepta]

وبموجب الاتفاق، ستتولى شركة Sarepta تسويق المنتج GNT0004 في بقية أنحاء العالم، بينما ستتولى شركة Genethon تسويقه في أوروبا (باستثناء المملكة المتحدة). وتتمتع شركة Genethon بالحق في الحصول على حقوق الملكية، وإنجازات التطوير والتسويق، ودفع مقدم من شركة Sarepta. [اقرأ: العلاج الجيني Genethon GNT0004]

يشعر مرضى دوشين بالقلق من أن العلاج الجيني GNT0004 الذي لا يزال قيد التطوير من Genethon مكلف مثل ELEVIDYS.

يتعلم أكثر: الأسئلة الشائعة حول Elevidys

ينبغي مراجعة سياسات التسعير

إن طريقة العلاج التي لا يمكن للمرضى الوصول إليها بسهولة لن يستخدمها الجميع، بغض النظر عن مدى فعاليتها.

ينبغي أن يكون الجميع قادرين على الاستفادة من هذه العلاجات، وليس فقط أولئك الذين يتمتعون بوضع مالي جيد.

لهذا السبب، ندعو جميع مرضى دوشين في العالم الذين يقرؤون هذا المقال إلى التواصل مع روش وساريبتا عبر جميع القنوات وطلب منهم التقدم للحصول على ترخيص في بلدك.

3 تعليقات

اترك ردا

الرجاء إدخال تعليقك!
الرجاء إدخال اسمك هنا


المواضيع الساخنة

مقالات ذات صلة