وأشارت شركة Solid Biosciences إلى أن أربعة مرضى تلقوا الجرعة في التجربة السريرية للعلاج الجيني SGT-003؛ وقد تم تحمله جيدًا لدى جميع المرضى دون ملاحظة أي آثار جانبية؛ وقد تكون البيانات من المرضى الثلاثة الأوائل متاحة في الربع الأول من عام 2025.
العلاج الجيني SGT-003 لمرض ضمور العضلات دوشين (DMD)
- لا يزال SGT-003 يتمتع بتحمل جيد لدى المرضى الأربعة الأوائل الذين تم إعطاؤهم الجرعة في التجربة السريرية الجارية INSPIRE DUCHENNE.
- لا يزال تسجيل المرضى وتحديد الجرعات بموجب بروتوكول INSPIRE DUCHENNE الموسع مستمرًا.
- تم تفعيل ستة مواقع سريرية في أمريكا الشمالية (خمسة في الولايات المتحدة، وواحد في كندا).
- وافقت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة (MHRA) على طلب إجراء التجارب السريرية INSPIRE DUCHENNE (CTA) مع توقع تنشيط الموقع الأولي في النصف الثاني من عام 2025.
- وتتوقع شركة Solid الإبلاغ عن بيانات أول ثلاثة مرضى تم إعطاؤهم الجرعة في الربع الأول من عام 2025.
يتعلم أكثر: علاجات جينية جديدة محتملة لمرض ضمور العضلات دوشين
- تابعنا -
