Solid Biosciences publie des informations sur l'essai clinique de la thérapie génique SGT-003

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Solid Biosciences a partagé des informations détaillées sur les essais cliniques de sa thérapie génique SGT-003 développée pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Solid Biosciences a indiqué que quatre patients ont été traités dans le cadre de l'essai clinique de thérapie génique SGT-003 ; celui-ci a été bien toléré chez tous les patients sans aucun effet secondaire observé ; et les données des trois premiers patients pourraient être disponibles au premier trimestre 2025.

Thérapie génique SGT-003 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

  • Le SGT-003 continue d’être bien toléré chez les quatre premiers patients traités dans le cadre de l’essai clinique INSPIRE DUCHENNE en cours.
  • L’inscription des patients et le dosage dans le cadre du protocole INSPIRE DUCHENNE élargi sont en cours.
  • Six sites cliniques sont activés en Amérique du Nord (cinq aux États-Unis, un au Canada).
  • L'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé du Royaume-Uni (MHRA) a approuvé la demande d'essai clinique (CTA) INSPIRE DUCHENNE avec une activation initiale du site prévue au deuxième semestre 2025.
  • Solid prévoit de communiquer les données des trois premiers patients traités au premier trimestre 2025.

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La plateforme d'essais cliniques DMDWarrior est désormais disponible en 10 langues et fournit des informations sur les essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne assistés par l'IA dans le monde entier.

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