Solid Biosciences, SGT-003 gen terapisi klinik denemesinde dört hastaya doz uygulandığını, tüm hastalarda iyi tolere edildiğini ve herhangi bir yan etki gözlenmediğini; ilk üç hastadan elde edilen verilerin 2025'in ilk çeyreğinde mevcut olabileceğini paylaştı.
Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için SGT-003 Gen Terapisi
- Devam eden INSPIRE DUCHENNE klinik çalışmasında doz uygulanan ilk dört hastada SGT-003'ün iyi tolere edilmeye devam ettiği görüldü.
- Genişletilmiş INSPIRE DUCHENNE protokolü kapsamında hasta kaydı ve dozlama devam ediyor.
- Kuzey Amerika'da altı klinik merkez faaliyete geçirildi (beşi ABD'de, biri Kanada'da).
- İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), INSPIRE DUCHENNE klinik araştırma başvurusunu (CTA) onayladı ve ilk saha aktivasyonunun 2025'in 2. yarısında gerçekleşmesi bekleniyor.
- Solid'in 2025'in ilk çeyreğinde doz verilen ilk üç hastaya ait verileri bildirmesi bekleniyor.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri
- Bizi takip edin -
