Insmed, Duchenne kas distrofisiyle mücadele etmek için çığır açan gen terapisi INS1201'i kullanmaya hazırlanıyor. Insmed, FDA'nin Aralık 2024'te araştırma amaçlı yeni ilaç (IND) başvurusunu onaylamasının ardından 2025'in ilk yarısında INS1201 için Faz I klinik çalışmalarına başlamayı planlıyor.
Insmed INS1201 Gen Terapisi Nedir?
INS1201, sistemik intravenöz enjeksiyon gerektiren Elevidys'nin aksine, merkezi sinir sistemini doğrudan hedef alır ve intratekal olarak uygulanır. Sistemik gen tedavilerindeki güvenlik ve etkinlik sorunlarının bu odaklanmış uygulama stratejisiyle ele alınması amaçlanmaktadır.
İntratekal uygulama, gerekli dozu on ila elli kata kadar önemli ölçüde düşürür, ilacı ihtiyaç duyulan yere yoğunlaştırarak sistemik toksisiteyi ve hedef dışı etkileri önler. Omurilik yaralanması, sinir hasarı ve enfeksiyon riski gibi engellere rağmen, bu hastalara daha güvenli ve muhtemelen daha başarılı bir seçenek sağlayabilir, özellikle de intravenöz tedavide kullanılan büyük viral vektör dozajlarıyla ilişkili güvenlik sorunları ışığında.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri
