IPS HEART, Duchenne Musküler Distrofisinde İki Rejeneratif Hücre Terapisi ile Tam Uzunlukta Distrofin Üretimini Geri Kazandırmayı Hedefliyor
IPS HEART, Duchenne kas distrofisi için geliştirdiği deneysel kalp kası tedavisi ISX9-CPC için FDA Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı'nı aldıktan sonra bir başka önemli düzenleyici kilometre taşını duyurdu...
GEN6050X Ekzon 50 Atlama Tedavisi: Bir Yıllık Sonuçlar Duchenne Kas Distrofisi İçin Umut Verici Gelişmeler Gösteriyor
GenAssist Therapeutics tarafından geliştirilen GEN6050X ekson 50 atlamalı baz düzenleme ilacı, ilk baz düzenleme terapilerinden biri olarak giderek artan bir ilgi görüyor...
Dyne Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) için Ekzon 51 Atlama Tedavisi olan Z-Rostudirsen'e İlişkin ABD FDA Biyolojik Ürün Lisans Başvurusunun (BLA) Kabul Edildiğini Duyurdu
Duchenne kas distrofisinden (DMD) etkilenen aileler, Dyne Therapeutics'nin ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) kabul ettiğini duyurmasıyla cesaret verici bir haber aldı...
Santhera, AGAMREE® (Vamorolone) Dağıtımını Orta Asya ve Kafkasya'ya Genişletmek İçin Biomedica Anlaşmasını Genişletti
Santhera bugün, AGAMREE (vamorolone) için Biomedica ile olan münhasır dağıtım anlaşmasını genişlettiğini ve ortaklığın Gürcistan, Kazakistan, Belarus, Azerbaycan'ı da kapsayacak şekilde genişletildiğini duyurdu...
SAT-3247 Altı Aylık Sonuçları, Duchenne Kas Distrofisi Olan Yetişkinlerde Kas Yağında Azalma ve CK Düzeyinde Düşüş Gösterdi
TRAILHEAD klinik denemesinden elde edilen yeni altı aylık ara sonuçlar, SAT-3247'nin yetişkinlerde kas sağlığını iyileştirmeye ve fiziksel fonksiyonu korumaya yardımcı olabileceğini düşündürmektedir...