Nadir hastalıklar için yeni ürünler geliştirmeye kendini adamış bir özel ilaç şirketi olan Cumberland Pharmaceuticals, Faz 2 FIGHT... projesinin son olumlu sonuçlarını paylaştı.
Nadir hastalıkların tedavisi için dönüştürücü hücre ve ekzosom bazlı tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics, bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi...
Duchenne kas distrofisi hastaları için onaylı tek gen tedavisi olan ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), lider Sarepta Therapeutics'den bir güvenlik güncellemesi aldı...