REGENXBIO, Duchenne Kas Distrofisi İçin RGX-202 Doğrulama Çalışmasını Tamamladı
REGENXBIO, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) için geliştirdiği deneysel gen terapisi RGX-202'nin doğrulama çalışmasında hasta dozlamasının tamamlandığını duyurdu. Bu...
GEn1E Lifesciences ve GEn-1123: Duchenne Kas Distrofisi (DMD) için Yeni Bir Hassas Tıp Yaklaşımı
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), araştırma aşamasındaki GEn-1123'ye hem Yetim İlaç Statüsü (ODD) hem de Nadir Pediatrik Hastalık Statüsü (RPDD) vermiştir...
RGX-202 Duchenne Gen Terapisi, NSAA İyileşmesi ve Mikrodistrofin Ekspresyonu Gösteriyor — Ancak Önemli Biyobelirteç Verileri Eksik
REGENXBIO kısa süre önce, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir gen terapisi olan RGX-202'yi değerlendiren AFFINITY DUCHENNE çalışmasının Faz 3 aşamasından elde edilen olumlu sonuçları açıkladı...
Entrada Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisinde ENTR-601-44 İçin Faz 1/2 Sonuçlarını Açıkladı
Entrada Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) hastaları için deneysel bir tedavi olan ENTR-601-44'nin erken klinik deneme sonuçlarını açıkladı. Tedavi, şu amaçlarla tasarlanmıştır...
Avrupa Komisyonu, Duchenne Kas Distrofisi İçin SGT-003'e Yetim İlaç Statüsü Verdi
Avrupa Komisyonu, Solid Biosciences tarafından geliştirilen ve Duchenne kas serebrovasküler hastalığının tedavisi için umut vadeden bir gen terapisi olan SGT-003'e Yetim İlaç Statüsü verdi...