أعلنت شركة روش اليوم أن لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) التابعة للوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) أصدرت رأيًا سلبيًا بشأن ترخيص التسويق المشروط (CMA) لـ Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) للأفراد القادرين على الحركة الذين تتراوح أعمارهم بين ثلاث إلى سبع سنوات والذين يعانون من ضمور العضلات دوشين (DMD). اقرأ المزيد –
ونظراً للاحتياجات الكبيرة غير الملباة في مجال مرض دوشين العضلي، تخطط شركة روش لمواصلة العمل مع EMA لاستكشاف مسار محتمل للمضي قدماً.
لماذا لم تتم الموافقة على Elevidys من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)
الأسباب الرئيسية للرفض
وفقًا للتقييم العام لـ EMA، تتضمن الأسباب المحددة ما يلي:
- تابعنا -
- في الدراسة المحورية (وهي الدليل الرئيسي المُقدّم)، لم يُلاحظ أي تحسن ذي دلالة إحصائية في الوظيفة الحركية (كما تم قياسه باستخدام تقييم نورث ستار للمشي (NSAA)) بعد ١٢ شهرًا بين مجموعة Elevidys ومجموعة الدواء الوهمي. كان الفرق ٠.٦٥ نقطة فقط على مقياس ٣٤ نقطة، وهو ما خلصت إليه مجموعة EMA بأنه "قد يكون نتيجة للصدفة".
- وعلى الرغم من أن العلاج أدى إلى التعبير عن شكل أقصر من بروتين الديستروفين، إلا أنه لم يكن من الممكن ربط مستويات التعبير عن هذا البروتين بشكل موثوق بتحسينات ذات معنى في القدرة على الحركة.
- وحتى عند النظر في مجموعات فرعية من المرضى الذين بدا أنهم يستجيبون بشكل أفضل، لم تتمكن الشركة من إثبات بشكل مقنع أن العلاج قدم فائدة ذات مغزى سريري في تلك المجموعات أيضًا.
- لأن الشركة تقدمت بطلب للحصول على ترخيص تسويق مشروط (CMA)، فإن المعيار الذي يطبقه EMA هو وجوب وجود فائدة/مخاطر إيجابية (أي دليل على فائدة + مخاطرة يمكن إدارتها) مع بعض البيانات المقنعة التي تدعمها. وخلص EMA إلى أن الفوائد لم تُثبت بشكل كافٍ في هذا السياق، ولذلك رفض الترخيص.
يتعلم أكثر: روش تعلق شحنات العلاج الجيني Elevidys خارج الولايات المتحدة
- تابعنا -
