रोश ने आज घोषणा की कि यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (CHMP) ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) से पीड़ित तीन से सात वर्ष की आयु के चलने-फिरने में सक्षम व्यक्तियों के लिए Elevidys (डेलैंडिस्ट्रोजीन मोक्सेपार्वोवेक) के सशर्त विपणन प्राधिकरण (CMA) पर नकारात्मक राय जारी की है। और पढ़ें –
डीएमडी में उच्च अपूर्ण आवश्यकता को देखते हुए, रोश ने आगे की संभावित राह तलाशने के लिए 1टीपी114टी के साथ काम करना जारी रखने की योजना बनाई है।
Elevidys को यूरोपीय औषधि एजेंसी (EMA) द्वारा अनुमोदित क्यों नहीं किया गया?
इनकार के प्रमुख कारण
EMA के सार्वजनिक मूल्यांकन के अनुसार विशिष्ट कारणों में शामिल हैं:
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- निर्णायक अध्ययन (प्रस्तुत मुख्य साक्ष्य) में, Elevidys समूह और प्लेसीबो समूह के बीच 12 महीनों में मोटर-फ़ंक्शन (नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट, NSAA का उपयोग करके मापा गया) में कोई सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार नहीं देखा गया। 34-बिंदु पैमाने पर अंतर केवल 0.65 अंक का था, जिसके बारे में EMA ने निष्कर्ष निकाला कि "यह संयोगवश हो सकता है"।.
- यद्यपि चिकित्सा ने डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के एक छोटे रूप की अभिव्यक्ति को प्रेरित किया, लेकिन उस डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति के स्तर को गतिशीलता क्षमता में सार्थक सुधार के साथ विश्वसनीय रूप से नहीं जोड़ा जा सका।.
- यहां तक कि उन रोगियों के उप-समूहों पर विचार करने पर भी, जो बेहतर प्रतिक्रिया देते प्रतीत हुए, कंपनी यह स्पष्ट रूप से नहीं दिखा सकी कि उपचार ने उन समूहों में भी चिकित्सकीय रूप से सार्थक लाभ प्रदान किया।.
- चूँकि कंपनी ने सशर्त विपणन प्राधिकरण (सीएमए) के लिए आवेदन किया था, इसलिए EMA का मानक यह है कि सकारात्मक लाभ-जोखिम (अर्थात, लाभ का प्रमाण + प्रबंधनीय जोखिम) होना चाहिए और इसके समर्थन में कुछ ठोस आँकड़े भी होने चाहिए। EMA ने निष्कर्ष निकाला कि इस संदर्भ में लाभों को पर्याप्त रूप से प्रदर्शित नहीं किया गया है, इसलिए प्राधिकरण देने से इनकार कर दिया गया।.
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