Sarepta Therapeutics ने पुष्टि की कि FDA ने ENDEAVOR (अध्ययन 9001-103) परीक्षण के कोहोर्ट 8 में खुराक शुरू करने की मंजूरी दे दी है।. यह महत्वपूर्ण समूह विशेष रूप से गैर-चलने वाले ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) रोगियों के लिए ELEVIDYS (डेलैंडिस्ट्रोजीन मोक्सेपार्वोवेक-रोकल) उपचार के साथ-साथ एक उन्नत प्रतिरक्षा दमनकारी आहार का आकलन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।.
ENDEAVOR (अध्ययन 9001-103) परीक्षण
- लगभग 25 गैर-चलने-फिरने वाले प्रतिभागियों को ENDEAVOR अध्ययन के कोहोर्ट 8 में उपचार के एक भाग के रूप में सिरोलिमस दिया जाएगा, जिसके वर्ष के अंत से पहले शुरू होने की उम्मीद है।
- उन्नत प्रतिरक्षादमनकारी व्यवस्था को AAV जीन थेरेपी से जुड़े तीव्र यकृत क्षति (ALI) और तीव्र यकृत विफलता (ALF) के जोखिम को कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है
- इस जनसंख्या के लिए व्यावसायिक खुराक को फिर से शुरू करने के संबंध में निर्णय अध्ययन डेटा की समीक्षा के बाद FDA के सहयोग से लिया जाएगा
कोहोर्ट 8 के डेटा का उपयोग यह निर्धारित करने के लिए किया जाएगा कि क्या ELEVIDYS इन्फ्यूजन से पहले और बाद में सिरोलिमस देने से तीव्र यकृत क्षति (ALI) को कम करने में मदद मिल सकती है, जो AAV जीन थेरेपी से जुड़ा एक ज्ञात जोखिम है।.
इस समूह में अमेरिका के लगभग 25 ऐसे प्रतिभागियों को शामिल किया जाएगा जो चलने-फिरने में असमर्थ हैं। इम्यूनोसप्रेशन के इस कार्यक्रम में 14 दिनों तक पेरी-इन्फ्यूजन सिरोलिमस खुराक (ELEVIDYS के प्रयोग से पहले) शामिल होगी और ELEVIDYS के प्रयोग के बाद 12 हफ़्तों तक जारी रहेगी।.
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