O estudo Sarepta Therapeutics confirmou que o estudo FDA autorizou o início da administração da dose na Coorte 8 do ensaio clínico ENDEAVOR (Estudo 9001-103). Esta coorte crucial foi especificamente concebida para avaliar um regime imunossupressor reforçado em conjunto com o tratamento com ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) para pacientes não ambulantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Ensaio ENDEAVOR (Estudo 9001-103)
- Aproximadamente 25 participantes não ambulatoriais receberão sirolimus como parte do regime terapêutico na Coorte 8 do estudo ENDEAVOR, que deverá começar antes do final do ano.
- O regime imunossupressor reforçado visa mitigar o risco de lesão hepática aguda (LHA) e insuficiência hepática aguda (IHA) associadas à terapia gênica com AAV.
- As decisões relativas à retomada da administração comercial da dose para essa população serão tomadas em colaboração com a FDA após a revisão dos dados do estudo.
Os dados da Coorte 8 serão usados para determinar se a administração de sirolimus antes e depois da infusão de ELEVIDYS pode ajudar a reduzir a lesão hepática aguda (LHA), um risco conhecido associado à terapia gênica com AAV.
O estudo de coorte incluirá aproximadamente 25 participantes nos EUA que não sejam ambulatoriais. O regime de imunossupressão incluirá 14 dias de administração de sirolimus no período peri-infusão (antes da administração de ELEVIDYS) e continuará por 12 semanas após a administração de ELEVIDYS.
Saber mais: Perguntas frequentes sobre Elevidys
