أكدت تجربة Sarepta Therapeutics أن تجربة FDA وافقت على بدء الجرعة في المجموعة 8 من تجربة ENDEAVOR (الدراسة 9001-103). تم تصميم هذه المجموعة الحاسمة خصيصًا لتقييم نظام مثبط للمناعة المعزز إلى جانب علاج ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) لمرضى ضمور دوشين العضلي (DMD) غير القادرين على الحركة.
تجربة ENDEAVOR (الدراسة 9001-103)
- سيتلقى حوالي 25 مشاركًا غير قادرين على الحركة عقار سيروليموس كجزء من النظام العلاجي في المجموعة الثامنة من دراسة ENDEAVOR، والتي من المتوقع أن تبدأ قبل نهاية العام
- تم تصميم النظام المثبط للمناعة المعزز للتخفيف من خطر الإصابة الحادة بالكبد (ALI) والفشل الكبدي الحاد (ALF) المرتبط بالعلاج الجيني لـ AAV
- سيتم اتخاذ القرارات المتعلقة باستئناف الجرعات التجارية لهذه الفئة بالتعاون مع FDA بعد مراجعة بيانات الدراسة
سيتم استخدام البيانات من المجموعة 8 لتحديد ما إذا كان إعطاء السيروليموس قبل وبعد ضخ ELEVIDYS يمكن أن يساعد في تقليل إصابة الكبد الحادة (ALI)، وهو خطر معروف مرتبط بعلاج جين AAV.
ستضم هذه المجموعة حوالي 25 مشاركًا من الولايات المتحدة الأمريكية غير قادرين على المشي. سيشمل نظام تثبيط المناعة 14 يومًا من جرعات سيروليموس قبل إعطاء إيليفيديس، ويستمر لمدة 12 أسبوعًا بعده.
- تابعنا -
يتعلم أكثر: الأسئلة الشائعة حول Elevidys
- تابعنا -
