Sarepta Therapeutics confirmó que FDA ha autorizado el inicio de la dosificación en la cohorte 8 del ensayo ENDEAVOR (estudio 9001-103). Esta cohorte crucial está diseñada específicamente para evaluar un régimen inmunosupresor mejorado junto con el tratamiento con ELEVIDYS (delandistrógeno moxeparvovec-rokl) para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) no ambulantes.
Ensayo ENDEAVOR (Estudio 9001-103)
- Aproximadamente 25 participantes no ambulatorios recibirán sirolimus como parte del régimen en la cohorte 8 del estudio ENDEAVOR, que se espera que comience antes de fin de año.
- El régimen inmunosupresor mejorado está diseñado para mitigar el riesgo de lesión hepática aguda (ALI) e insuficiencia hepática aguda (ALF) asociadas con la terapia génica AAV.
- Las decisiones sobre la reanudación de la dosificación comercial para esta población se tomarán en colaboración con FDA después de revisar los datos del estudio.
Los datos de la cohorte 8 se utilizarán para determinar si la administración de sirolimus antes y después de la infusión de ELEVIDYS puede ayudar a reducir la lesión hepática aguda (ALI), un riesgo conocido asociado con la terapia génica con AAV.
La cohorte incluirá a aproximadamente 25 participantes no ambulatorios en EE. UU. El régimen de inmunosupresión incluirá 14 días de administración periinfusión de sirolimus (antes de la administración de ELEVIDYS) y continuará durante 12 semanas después de la administración de ELEVIDYS.
Más información: Preguntas frecuentes sobre Elevidys
