Sarepta Therapeutics 确认 FDA 已批准 ENDEAVOR（9001-103 研究）试验第 8 组开始给药。. 该关键队列专门用于评估增强免疫抑制方案与 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗对非行走型杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的疗效。.
ENDEAVOR（研究 9001-103）试验
- 大约25名无法行走的参与者将在ENDEAVOR研究的第8组队列中接受西罗莫司治疗，该队列预计将于年底前开始。
- 加强免疫抑制方案旨在降低AAV基因治疗相关的急性肝损伤（ALI）和急性肝衰竭（ALF）风险。
- 关于是否恢复对该人群进行商业给药的决定，将在审查研究数据后与 FDA 合作做出。
第 8 组的数据将用于确定在 ELEVIDYS 输注之前和之后给予西罗莫司是否可以帮助减少急性肝损伤 (ALI)，这是与 AAV 基因治疗相关的已知风险。.
该队列研究将在美国招募约 25 名无法行走的参与者。免疫抑制方案包括输注西罗莫司 14 天（在 ELEVIDYS 给药前），并在 ELEVIDYS 给药后继续服用 12 周。.
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