Sarepta Therapeutics a confirmé que FDA a autorisé le début de l'administration du dosage dans la cohorte 8 de l'essai ENDEAVOR (étude 9001-103). Cette cohorte cruciale est spécifiquement conçue pour évaluer un régime immunosuppresseur amélioré parallèlement au traitement ELEVIDYS (délandistrogène moxéparvovec-rokl) pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) non ambulatoires.
Essai ENDEAVOR (Étude 9001-103)
- Environ 25 participants non ambulatoires recevront du sirolimus dans le cadre du traitement de la cohorte 8 de l'étude ENDEAVOR, dont le début est prévu avant la fin de l'année.
- Le protocole immunosuppresseur renforcé est conçu pour atténuer le risque de lésion hépatique aiguë (LHA) et d'insuffisance hépatique aiguë (IHA) associées à la thérapie génique par AAV.
- Les décisions concernant la reprise de l'administration commerciale du traitement à cette population seront prises en collaboration avec FDA après examen des données de l'étude.
Les données de la cohorte 8 seront utilisées pour déterminer si l'administration de sirolimus avant et après la perfusion d'ELEVIDYS peut aider à réduire les lésions hépatiques aiguës (LHA), un risque connu associé à la thérapie génique AAV.
La cohorte inclura environ 25 participants non ambulatoires aux États-Unis. Le traitement immunosuppresseur comprendra 14 jours d'administration de sirolimus en péri-perfusion (avant l'administration d'ELEVIDYS) et se poursuivra pendant 12 semaines après l'administration d'ELEVIDYS.
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