Sarepta Therapeutics bestätigte, dass FDA den Beginn der Dosierung in Kohorte 8 der ENDEAVOR-Studie (Studie 9001-103) genehmigt hat. Diese entscheidende Kohorte ist speziell darauf ausgelegt, ein verbessertes immunsuppressives Behandlungsschema in Verbindung mit der ELEVIDYS (Delandistrogen Moxeparvovec-Rokl)-Therapie bei nicht gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu bewerten.
ENDEAVOR (Studie 9001-103) Studie
- Etwa 25 nicht gehfähige Teilnehmer werden im Rahmen des Behandlungsschemas in Kohorte 8 der ENDEAVOR-Studie Sirolimus erhalten, deren Beginn noch vor Jahresende erwartet wird.
- Das optimierte immunsuppressive Behandlungsschema soll das Risiko einer akuten Leberschädigung (ALI) und eines akuten Leberversagens (ALF) im Zusammenhang mit der AAV-Gentherapie verringern.
- Entscheidungen über die Wiederaufnahme der kommerziellen Dosierung für diese Patientengruppe werden in Zusammenarbeit mit FDA nach Auswertung der Studiendaten getroffen.
Anhand der Daten aus Kohorte 8 soll ermittelt werden, ob die Verabreichung von Sirolimus vor und nach der ELEVIDYS-Infusion dazu beitragen kann, akute Leberschäden (ALI) zu reduzieren, ein bekanntes Risiko im Zusammenhang mit der AAV-Gentherapie.
Die Kohorte umfasst etwa 25 nicht gehfähige Teilnehmer in den USA. Die Immunsuppressionsbehandlung beinhaltet eine 14-tägige Gabe von Sirolimus vor der ELEVIDYS-Infusion und wird 12 Wochen nach der ELEVIDYS-Gabe fortgesetzt.
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