Sarepta Therapeutics подтвердил, что FDA санкционировал начало дозирования в когорте 8 исследования ENDEAVOR (исследование 9001-103). Эта важная когорта специально создана для оценки эффективности усиленного режима иммуносупрессивной терапии наряду с лечением препаратом ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек-рокл) у неходячих пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Испытание ENDEAVOR (исследование 9001-103)
- Около 25 неходячих участников получат сиролимус в рамках режима в группе 8 исследования ENDEAVOR, которое, как ожидается, начнется до конца года.
- Усиленный режим иммуносупрессии предназначен для снижения риска острого повреждения печени (ОПП) и острой печеночной недостаточности (ОПН), связанных с генной терапией AAV.
- Решения о возобновлении коммерческого дозирования для этой группы населения будут приниматься совместно с FDA после анализа данных исследования.
Данные когорты 8 будут использованы для определения того, может ли введение сиролимуса до и после инфузии ЭЛЕВИДИСА помочь снизить острое повреждение печени (ОПП) — известный риск, связанный с генной терапией AAV.
В исследование будут включены около 25 пациентов из США, не способных передвигаться самостоятельно. Режим иммуносупрессии будет включать 14-дневное введение сиролимуса в период инфузии (до введения препарата ЭЛЕВИДИС) и будет продолжаться в течение 12 недель после введения препарата ЭЛЕВИДИС.
Узнать больше: Часто задаваемые вопросы о Elevidys
