Компания Solid Biosciences объявила о положительных новых промежуточных данных клинического исследования фазы 1/2 INSPIRE DUCHENNE. Компания также предоставила обновленную информацию о запланированных сроках встречи с Управлением по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) для обсуждения возможных путей регистрации, включая пути ускоренного одобрения, для SGT-003.
Бо Кумбо, президент и генеральный директор Solid Biosciences, прокомментировал: “Предварительные данные исследования INSPIRE DUCHENNE, представленные сегодня, укрепляют нашу уверенность в терапевтическом потенциале SGT-003. От сильных наблюдаемых биологических корреляций между уровнями экспрессии микродистрофина SGT-003 и правильно локализованным восстановлением ключевых компонентов комплекса белков, ассоциированных с дистрофином, до ранних признаков нормализации сердечной функции, мы наблюдаем чёткий каскадный эффект в организме человека, предполагающий скоординированный системный ответ на лечение. Мы считаем, что эти промежуточные данные представляют собой один из самых тщательных ранних анализов генной терапии Дюшенна на сегодняшний день. Качество и согласованность этих промежуточных результатов укрепляют нашу уверенность в потенциале SGT-003 для преобразования молекулярного воздействия в значимые клинические результаты’.’
Г-н Кумбо продолжил: “В свете меняющейся нормативно-правовой базы и быстрых темпов набора в INSPIRE DUCHENNE мы приняли упреждающее решение перенести нашу запланированную встречу с FDA на первую половину 2026 года. Дополнительное время позволит нам 1) сформировать более полный набор данных для обсуждения с FDA, 2) работать над всеобъемлющим внешним компаратором на основе высококачественных, хорошо согласованных данных естественного течения, 3) начать производственные циклы квалификации эксплуатационных характеристик процесса (PPQ) с нашим партнером CDMO в рамках подготовки к потенциальной подаче заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA), и 4) начать дозирование в IMPACT DUCHENNE, нашем рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом клиническом исследовании 3 фазы, которое будет проводиться за пределами Соединенных Штатов. Мы считаем, что эти мероприятия дают Solid наилучшее положение для предоставления наиболее убедительного пакета регулирующим органам.
“Сейчас наша приоритетная задача — оперативно собрать надежный набор данных для поддержки потенциально ускоренного процесса регулирования SGT-003, и мы стремимся к скорейшей реализации этого проекта, чтобы как можно скорее раскрыть его потенциал. Помимо SGT-003, наши программы по развитию основных проектов продолжают развиваться’, — заключил г-н Кумбо.
SGT-003 – Клиническое исследование INSPIRE Дюшенна
- По состоянию на 31 октября 2025 года в исследовании INSPIRE DUCHENNE были введены дозы 23 участникам; Solid рассчитывает ввести дозы 30 участникам к началу 2026 года, а затем планирует встретиться с FDA для обсуждения возможных путей регистрации в первой половине 2026 года.
- SGT-003 в целом хорошо переносился при использовании профилактического режима иммуномодуляции, включающего только стероиды; мониторинг безопасности сердца продолжал демонстрировать снижение частоты сердечных повреждений и ранние признаки нормализации сердечной функции –
- Данные биопсии на 90-й день от 10 пролеченных участников (в возрасте от 5 до 10 лет) показали, что все участники ответили на лечение со средней экспрессией микродистрофина 58% по данным вестерн-блоттинга, 58% по данным масс-спектрометрии, средним количеством микродистрофин-положительных волокон 51% по данным иммунофлуоресценции и средним количеством бета-саркогликан-положительных волокон 50% по данным иммунофлуоресценции.
- Сильные статистические корреляции, наблюдаемые между уровнями экспрессии микродистрофина на 90-й день и ключевыми компонентами комплекса белков, ассоциированных с дистрофином (DAPC), бета-саркогликаном (r = 0,95) и nNOS (r = 0,95), продемонстрировали свидетельство восстановления DAPC, опосредованного SGT-003, и согласованные сигналы защиты мышц посредством снижения уровней CK (r = -0,78) –
- Solid активировала первый центр клинических испытаний и в настоящее время проводит скрининг участников для IMPACT DUCHENNE, рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого клинического исследования фазы 3, проводимого за пределами США, SGT-003 –
Положительное снижение ряда биомаркеров повреждения и разрушения мышц наблюдалось как на 90-й, так и на 360-й день:
| Сывороточные биомаркеры | День 90 Среднее снижение (N=14, если не указано иное) | День 360 Среднее сокращение (N=3, если не указано иное) |
| Сывороточная креатинкиназа (КК) | 34% | 42% |
| Сывороточная аланинаминотрансфераза (АЛТ) | 41% | 29% |
| Аспартатаминотрансфераза сыворотки (АСТ) | 25% | 40% |
| Сывороточная лактатдегидрогеназа (ЛДГ)* | 42% | 46% |
| Сывороточный титин** | 22% | 25% |
| *N=12 образцов участников, доступных на 90-й день для ЛДГ (два образца гемолизированы); **N=11 образцов участников, доступных на 90-й день, и N=2 образца, доступных на 360-й день для тайтина, партия которого была проанализирована на более раннюю дату окончания анализа. | ||
УДАР ДЮШЕННА, фаза 3
В октябре 2025 года компания Solid запустила первую площадку для клинических испытаний и начала скрининг участников IMPACT DUCHENNE – рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического исследования III фазы по оценке препарата SGT-003. Исследование IMPACT DUCHENNE будет проводиться среди детей за пределами США и было разработано для поддержки потенциальных разрешений на участие в исследовании, проводимом за пределами США. Мы получили разрешения регулирующих органов на проведение исследования IMPACT DUCHENNE в Канаде и Австралии, и планируем расширить его охват на другие страны при условии получения разрешений регулирующих органов. (IMPACT DUCHENNE)
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
