Solid Biosciences, Faz 1/2 INSPIRE DUCHENNE klinik çalışmasından olumlu yeni ara veriler duyurdu. Şirket ayrıca, SGT-003 için hızlandırılmış onay yolları da dahil olmak üzere potansiyel kayıt yollarını görüşmek üzere ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile gerçekleştireceği toplantının planlanan zamanlaması hakkında da güncelleme sağladı.
Solid Biosciences Başkanı ve CEO'su Bo Cumbo, "Bugün bildirilen geçici INSPIRE DUCHENNE verileri, SGT-003'ün tedavi potansiyeline olan güvenimizi güçlendiriyor. SGT-003 mikrodistrofin ekspresyon seviyelerinin distrofinle ilişkili protein kompleksinin temel bileşenlerinin doğru lokalize restorasyonuyla güçlü gözlemlenen biyolojik korelasyonlarından, kardiyak fonksiyon normalleşmesinin erken kanıtlarına kadar, insan vücudunda tedaviye koordineli ve sistemik bir yanıt olduğunu gösteren net ve kademeli bir etki gözlemliyoruz. Bu geçici verilerin, bugüne kadarki herhangi bir Duchenne gen terapisinin en kapsamlı erken analizlerinden birini temsil ettiğine inanıyoruz. Bu geçici bulguların kalitesi ve tutarlılığı, SGT-003'ün moleküler etkiyi anlamlı klinik sonuçlara dönüştürme potansiyeline olan inancımızı pekiştiriyor." dedi.“
Bay Cumbo sözlerine şöyle devam etti: "Gelişen düzenleyici ortam ve INSPIRE DUCHENNE'e kayıtların hızlı temposu ışığında, FDA ile planlanan toplantımızı 2026'nın ilk yarısına erteleme yönünde proaktif bir karar aldık. Bu ek süre bize 1) FDA ile görüşmek üzere daha kapsamlı bir veri seti oluşturma, 2) yüksek kaliteli, iyi eşleştirilmiş doğal tarih verilerine dayalı kapsamlı bir harici karşılaştırıcı üzerinde çalışma, 3) potansiyel bir biyolojik lisans başvurusu (BLA) sunumuna hazırlık olarak CDMO ortağımızla süreç performans kalifikasyonu (PPQ) üretim çalışmalarımıza başlama ve 4) Amerika Birleşik Devletleri dışında yürütülecek olan Faz 3 randomize, çift kör, plasebo kontrollü klinik çalışmamız IMPACT DUCHENNE'de dozlamayı başlatma olanağı sağlayacak. Bu faaliyetlerin, Solid'i düzenleyicilere en ikna edici paketi sunmak için en iyi konuma getirdiğine inanıyoruz.
“"Şimdiki önceliğimiz, SGT-003 için potansiyel hızlandırılmış bir düzenleyici süreci destekleyecek güçlü bir veri setini hızla oluşturmak ve SGT-003'ün potansiyelini mümkün olan en kısa sürede hayata geçirmek için acilen çalışmaya kararlıyız. SGT-003'ün ötesinde, öncü boru hattı programlarımız ilerlemeye devam ediyor." diye sözlerini tamamladı Cumbo.
SGT-003 – INSPIRE DUCHENNE Klinik Araştırması
- 31 Ekim 2025 itibarıyla INSPIRE DUCHENNE denemesinde 23 katılımcıya doz uygulandı; Solid, 2026'nın başlarına kadar toplam 30 katılımcıya doz uygulamayı bekliyor ve ardından 2026'nın ilk yarısında potansiyel kayıt yollarını görüşmek üzere FDA ile bir araya gelmeyi planlıyor.
- SGT-003, yalnızca steroid içeren profilaktik immünomodülasyon rejimi kullanılarak genel olarak iyi tolere edilmiştir; kardiyak güvenlik izlemesi, kardiyak hasarda azalma ve kardiyak fonksiyon normalleşmesinin erken sinyallerini göstermeye devam etmiştir.
- 10 tedavi edilen katılımcıdan (yaşları 5-10 arasında) alınan 90. gün biyopsi verileri, tüm katılımcıların western blot ile 58%'nin ortalama mikrodistrofin ekspresyonu, kütle spektrometrisi ile 58%, immünofloresan ile 51%'nin ortalama mikrodistrofin pozitif lifleri ve immünofloresan ile 50%'nin ortalama beta-sarkoglikan pozitif lifleri ile tedaviye yanıt verdiğini gösterdi.
- 90. günde mikrodistrofin ekspresyon seviyeleri ile distrofinle ilişkili protein kompleksinin (DAPC) temel bileşenleri olan beta-sarkoglikan (r = 0,95) ve nNOS (r = 0,95) arasında gözlemlenen güçlü istatistiksel korelasyonlar, SGT-003 aracılı DAPC restorasyonuna ve CK seviyelerindeki azalmalar yoluyla kas korumasının uyumlu sinyallerine dair kanıt göstermiştir (r = -0,78) –
- Solid, ilk klinik deneme merkezini aktif hale getirdi ve şu anda SGT-003'ün ABD dışında yürütülen, Faz 3 randomize, çift kör, plasebo kontrollü klinik denemesi olan IMPACT DUCHENNE için katılımcıları tarıyor.
Hem 90. günde hem de 360. günde kas yaralanması ve yıkımına ilişkin çeşitli biyobelirteçlerde olumlu azalmalar gözlemlendi:
| Serum Biyobelirteçleri | 90. Gün Ortalama Azalmalar (Aksi belirtilmediği sürece N=14) | 360. Gün Ortalama Azalmalar (Aksi belirtilmediği sürece N=3) |
| Serum kreatin kinaz (CK) | 34% | 42% |
| Serum alanin transaminaz (ALT) | 41% | 29% |
| Serum aspartat aminotransferaz (AST) | 25% | 40% |
| Serum laktat dehidrogenaz (LDH)* | 42% | 46% |
| Serum titin** | 22% | 25% |
| *LDH için 90. günde N=12 katılımcı örneği mevcuttu (iki örnek hemolize edildi); **Titin için 90. günde N=11 katılımcı örneği ve 360. günde N=2 örnek mevcuttu; bu örnekler daha erken bir kesme tarihinde toplu olarak analiz edildi. | ||
IMPACT DUCHENNE Faz 3
Ekim 2025'te Solid, ilk klinik araştırma merkezini faaliyete geçirdi ve SGT-003'ü değerlendiren Faz 3 randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir klinik araştırma olan IMPACT DUCHENNE için katılımcı taramasına başladı. IMPACT DUCHENNE, Amerika Birleşik Devletleri (ABD) dışındaki pediatrik katılımcılarda yürütülecek ve olası ABD dışı düzenleyici onayları desteklemek üzere tasarlanmıştır. IMPACT DUCHENNE'i hem Kanada hem de Avustralya'da yürütmek için düzenleyici onaylar aldık ve düzenleyici onayların alınmasına bağlı olarak araştırmayı başka ülkelere de genişletmeyi planlıyoruz. (IMPACT DUCHENNE)
Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar
