Solid Biosciences 提供关于 INSPIRE DUCHENN 临床试验进展和计划中的监管讨论的最新信息

Solid Biosciences 公布了 1/2 期 INSPIRE DUCHENNE 临床试验的积极新中期数据。. 公司还更新了与美国食品药品监督管理局 (FDA) 会面的计划时间，讨论 SGT-003 的潜在注册途径，包括加速审批途径。.

Solid Biosciences公司总裁兼首席执行官Bo Cumbo评论道：“今天公布的INSPIRE DUCHENN中期数据增强了我们对SGT-003治疗潜力的信心。从观察到的SGT-003微型肌营养不良蛋白表达水平与肌营养不良蛋白相关蛋白复合物关键成分的正确定位恢复之间存在显著的生物学相关性，到心脏功能正常化的早期证据，我们观察到了人体内清晰且级联的效应，表明治疗会产生协调的全身性反应。我们相信，这些中期数据代表了迄今为止对杜氏肌营养不良症基因疗法最全面的早期分析之一。这些中期结果的质量和一致性进一步巩固了我们对SGT-003将分子水平的疗效转化为有意义的临床结果的潜力的信念。’

Cumbo先生继续说道：“鉴于监管环境的不断变化以及INSPIRE DUCHENNE试验快速的入组进程，我们主动决定将原定与FDA的会面推迟至2026年上半年。额外的时间将使我们能够：1）生成更完整的数据集，以便与FDA进行讨论；2）基于高质量、匹配良好的自然史数据，构建全面的外部对照；3）与我们的CDMO合作伙伴启动工艺性能验证（PPQ）生产，为潜在的生物制品许可申请（BLA）提交做准备；以及4）启动IMPACT DUCHENNE试验的给药，这是一项将在美国境外进行的3期随机、双盲、安慰剂对照临床试验。我们相信，这些举措将使Solid公司能够向监管机构提交最具说服力的方案。”.

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“我们现在的首要任务是迅速构建一个强大的数据集，以支持SGT-003潜在的加速监管审批途径，我们致力于以紧迫的步伐尽快实现SGT-003的潜力。除了SGT-003之外，我们主要的在研项目也在持续推进。’坎博先生总结道。.

SGT-003 – INSPIRE DUCHENN 临床试验

• 截至2025年10月31日，INSPIRE DUCHENNE试验已有23名受试者接受了给药；Solid公司预计到2026年初将总共为30名受试者给药，然后计划在2026年上半年与FDA公司会面，讨论潜在的注册途径。
• 使用仅含类固醇的预防性免疫调节方案，SGT-003 的耐受性总体良好；心脏安全性监测持续显示心脏损伤减少，并出现心脏功能正常化的早期迹象——
• 来自 10 名接受治疗的参与者（年龄 5-10 岁）的第 90 天活检数据显示，所有参与者均对治疗有反应，通过蛋白质印迹法检测的平均微型肌营养不良蛋白表达为 58%，通过质谱法检测的平均微型肌营养不良蛋白阳性纤维为 58%，通过免疫荧光法检测的平均微型肌营养不良蛋白阳性纤维为 51%，通过免疫荧光法检测的平均 β-肌聚糖阳性纤维为 50% –
• 在第 90 天观察到的微型肌营养不良蛋白表达水平与肌营养不良蛋白相关蛋白复合物 (DAPC) 的关键成分 β-肌聚糖 (r = 0.95) 和 nNOS (r = 0.95) 之间存在很强的统计相关性，这表明 SGT-003 介导了 DAPC 的恢复，并且通过降低 CK 水平 (r = -0.78) 也产生了肌肉保护的相应信号。
• Solid公司已启动首个临床试验中心，目前正在为IMPACT DUCHENNE试验筛选受试者。IMPACT DUCHENNE是一项在美国以外地区开展的SGT-003的3期随机、双盲、安慰剂对照临床试验。

在第 90 天和第 360 天，均观察到一系列肌肉损伤和分解生物标志物出现有利的下降：

杜申冲击项目第三阶段

2025年10月，Solid公司启动了首个临床试验中心，并开始对IMPACT DUCHENNE试验进行受试者筛选。IMPACT DUCHENNE是一项评估SGT-003的3期随机、双盲、安慰剂对照临床试验。该试验将在美国以外的儿科受试者中开展，旨在支持潜在的美国以外地区的监管审批。我们已获得在加拿大和澳大利亚开展IMPACT DUCHENNE试验的监管批准，并计划在获得监管批准后，将试验扩展到其他国家。. (IMPACT DUCHENNE)

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