Santhera公司公布了长期数据分析的积极初步结果，其中包括正在进行的开放标签、多中心GUARDIAN研究的首次评估结果。该研究旨在评估AGAMREE（vamorolone）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的疗效。 什么是 Agamree？
精选结果
- 五年内与标准治疗皮质类固醇具有相当的长期疗效
- 与使用标准皮质类固醇治疗通常导致的生长抑制不同，该疗法维持了正常的生长发育。
- 使用 AGAMREE 治疗后，椎体骨折发生率显著降低。
- 与服用皮质类固醇的DMD患者相比，白内障的发生率较低
对110例患者进行了分析。
长期分析包括临床研究中 4 至 7 岁开始接受 AGAMREE 治疗且未使用过皮质类固醇的患者，以及通过各种准入计划（包括 GUARDIAN 研究）继续接受治疗的患者。. 本研究分析了多达110例患者的数据，具体患者数量因数据可用性而异。在这项长期分析中，患者接受AGAMREE治疗的时间最长达8年，中位随访时间约为5年。. 在观察期内，大多数患者在真实临床环境中仍保持较高剂量（4-6 mg/kg/天）。.
接受 AGAMREE 治疗的患者在长期随访中保持了运动功能，证明其具有持久疗效，以丧失行走能力的时间衡量，与标准治疗皮质类固醇相当（p=0.91）。. 在预先设定的亚组分析中，与每日服用地夫可特或泼尼松相比，未观察到任何差异。.
安全性和耐受性
重要的是，数据继续支持其与传统皮质类固醇相比具有差异化的安全性和耐受性特征。. 接受 AGAMREE 治疗的患者椎体骨折发生率显著降低 (p=0.0061)，保持正常生长，没有出现标准治疗皮质类固醇所见的生长迟缓 (p<0.0001)，并且白内障病例少于接受糖皮质激素治疗的患者，其中与地夫可特相比，白内障发生率明显降低 (p<0.015)。. 此外，迄今为止，未观察到青光眼病例。平均而言，按身高匹配后，体重指数或体重的变化无显著差异，也未观察到新的安全信号。.
详细研究结果已提交至2026年第一季度的一项重要国际科学会议上进行展示。按照科学惯例，会议结束后，待组织方完成审核和展示流程后，所有数据将向公众公开。此外，GUARDIAN研究计划在未来三年内发布更多数据，重点关注更广泛的疗效和安全性指标，包括上肢功能、青春期发育、眼部健康和心脏功能以及其他相关参数的评估。.
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