Santhera meldete positive Ergebnisse aus der Analyse von Langzeitdaten, einschließlich erster Auswertungen der laufenden, offenen, multizentrischen GUARDIAN-Studie zur Untersuchung von AGAMREE (Vamorolon) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). >>> Was ist Agamree?
Ausgewählte Ergebnisse
- Vergleichbare Langzeitwirksamkeit wie die Standardtherapie mit Kortikosteroiden über 5 Jahre
- Normales Wachstum wird aufrechterhalten, im Gegensatz zur Wachstumshemmung, die häufig bei der Standardbehandlung mit Kortikosteroiden beobachtet wird.
- Bei AGAMREE wurde eine signifikant niedrigere Rate an Wirbelbrüchen beobachtet.
- Geringere Katarakthäufigkeit als üblicherweise bei DMD-Patienten unter Kortikosteroidtherapie beobachtet.
110 Patienten wurden analysiert
Die Langzeitanalyse umfasste Patienten, die zuvor noch nie mit Kortikosteroiden behandelt worden waren und im Alter zwischen vier und sieben Jahren im Rahmen klinischer Studien mit der AGAMREE-Behandlung begonnen hatten und diese über verschiedene Zugangsprogramme, einschließlich der GUARDIAN-Studie, fortsetzten. Es wurden Daten von bis zu 110 Patienten analysiert, wobei die Patientenzahlen je nach Datenverfügbarkeit variierten. In dieser Langzeitanalyse hatten die Patienten AGAMREE bis zu acht Jahre lang erhalten, mit einer medianen Nachbeobachtungszeit von etwa fünf Jahren. Die meisten Patienten blieben während des gesamten Beobachtungszeitraums in der klinischen Praxis auf höheren Dosen (4–6 mg/kg/Tag) eingestellt.
Bei den mit AGAMREE behandelten Patienten blieb die motorische Funktion über einen längeren Nachbeobachtungszeitraum erhalten, was eine dauerhafte Wirksamkeit belegt, gemessen an der Zeit bis zum Verlust der Gehfähigkeit, die mit der Standardbehandlung mit Kortikosteroiden vergleichbar ist (p=0,91).. In vorab festgelegten Subgruppenanalysen wurden keine Unterschiede im Vergleich zu täglicher Deflazacort- oder Prednison-Gabe beobachtet.
Sicherheit und Verträglichkeit
Wichtig ist, dass die Daten weiterhin ein differenziertes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil gegenüber herkömmlichen Kortikosteroiden belegen. Bei Patienten, die mit AGAMREE behandelt wurden, traten signifikant weniger Wirbelfrakturen auf (p=0,0061), das Wachstum blieb normal, ohne dass es zu Wachstumsstörungen kam, wie sie bei der Standardbehandlung mit Kortikosteroiden beobachtet wurden (p<0,0001), und es traten weniger Fälle von Katarakten auf als bei Patienten, die mit Glukokortikoiden behandelt wurden, darunter eine deutlich geringere Inzidenz im Vergleich zu Deflazacort (p<0,015). Bislang wurden zudem keine Fälle von Glaukom beobachtet. Im Durchschnitt unterschieden sich die Veränderungen des BMI oder des Gewichts, wenn sie auf die Körpergröße bezogen wurden, nicht, und es wurden keine neuen Sicherheitssignale festgestellt.
Detaillierte Ergebnisse werden zur Präsentation auf einer bedeutenden internationalen wissenschaftlichen Konferenz im ersten Quartal 2026 eingereicht. Gemäß wissenschaftlicher Praxis werden die vollständigen Daten nach Abschluss der Begutachtung und Präsentation durch die Organisatoren im Anschluss an die Konferenzpräsentation öffentlich zugänglich gemacht. Darüber hinaus sind in den nächsten drei Jahren weitere Ergebnisse der GUARDIAN-Studie geplant, die sich auf ein breiteres Spektrum an Wirksamkeits- und Sicherheitsendpunkten konzentrieren, darunter Beurteilungen der Oberarmfunktion, der Pubertätsentwicklung, der Augengesundheit und der Herzfunktion sowie weiterer relevanter Parameter.
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