संथेरा ने दीर्घकालिक आंकड़ों के विश्लेषण से सकारात्मक शीर्ष परिणामों की रिपोर्ट दी, जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के रोगियों में एजीएएमआरईई (वामोरोलोन) का मूल्यांकन करने वाले चल रहे, ओपन-लेबल, मल्टीसेंटर गार्डियन अध्ययन से पहला आकलन भी शामिल है। >>> अगमरी क्या है?
विशेष रुप से प्रदर्शित परिणाम
- 5 वर्षों से अधिक समय तक देखभाल के मानक कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स की तुलना में तुलनीय दीर्घकालिक प्रभावशीलता
- सामान्य वृद्धि बनी रहती है, जबकि मानक देखभाल कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स के साथ आमतौर पर वृद्धि में कमी देखी जाती है
- AGAMREE के साथ कशेरुकाओं के फ्रैक्चर की दर में उल्लेखनीय कमी दर्ज की गई
- कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स लेने वाले डीएमडी रोगियों में मोतियाबिंद की घटना सामान्यतः देखी जाने वाली घटनाओं से कम है
110 रोगियों का विश्लेषण किया गया
दीर्घकालिक विश्लेषण में कॉर्टिकोस्टेरॉइड-अनभिज्ञ रोगियों को शामिल किया गया, जिन्होंने नैदानिक अध्ययनों में चार से सात वर्ष की आयु के बीच AGAMREE उपचार शुरू किया और GUARDIAN अध्ययन सहित विभिन्न पहुंच कार्यक्रमों के माध्यम से इसे जारी रखा।. 110 तक के मरीज़ों के डेटा का विश्लेषण किया गया, और मरीज़ों की संख्या डेटा की उपलब्धता के आधार पर विश्लेषण के अनुसार बदलती रही। इस दीर्घकालिक विश्लेषण में, मरीज़ों को आठ साल तक AGAMREE दिया गया था, जिसका औसत अनुवर्ती लगभग पाँच साल का था।. अधिकांश रोगी अवलोकन अवधि के दौरान वास्तविक दुनिया की नैदानिक सेटिंग्स में उच्च खुराक (4-6 मिलीग्राम/किग्रा/दिन) पर बने रहे।.
AGAMREE से उपचारित रोगियों ने विस्तारित अनुवर्ती अवधि में मोटर कार्य को बनाए रखा, तथा मानक देखभाल कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स (p=0.91) के तुलनीय चलने-फिरने में कमी के समय के आधार पर मापी गई टिकाऊ प्रभावकारिता का प्रदर्शन किया।. पूर्व-निर्दिष्ट उपसमूह विश्लेषण में, दैनिक डिफ्लैज़ैकोर्ट या प्रेडनिसोन की तुलना में कोई अंतर नहीं देखा गया।.
सुरक्षा और सहनशीलता
महत्वपूर्ण बात यह है कि आंकड़े पारंपरिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स की तुलना में विभेदित सुरक्षा और सहनशीलता प्रोफ़ाइल का समर्थन करते हैं।. AGAMREE से उपचारित रोगियों में कशेरुकाओं के फ्रैक्चर की दर में उल्लेखनीय कमी देखी गई (p=0.0061), मानक देखभाल कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स के साथ देखी गई बौनेपन के बिना सामान्य वृद्धि को बनाए रखा (p<0.0001), और ग्लूकोकोर्टिकोइड्स के साथ उपचारित रोगियों की तुलना में मोतियाबिंद के कम मामले देखे गए, जिसमें डिफ्लैज़कोर्ट की तुलना में उल्लेखनीय रूप से कम घटना शामिल है (p<0.015)।. इसके अलावा, आज तक ग्लूकोमा का कोई मामला नहीं देखा गया। औसतन, ऊँचाई के साथ तुलना करने पर बीएमआई या वज़न में कोई अंतर नहीं आया, और कोई नया सुरक्षा संकेत भी नहीं देखा गया।.
विस्तृत परिणाम 2026 की पहली तिमाही में एक प्रमुख अंतरराष्ट्रीय वैज्ञानिक सम्मेलन में प्रस्तुति के लिए प्रस्तुत किए जा रहे हैं। मानक वैज्ञानिक पद्धति के अनुरूप, आयोजकों द्वारा अपनी समीक्षा और प्रस्तुति प्रक्रिया पूरी करने के बाद, सम्मेलन प्रस्तुति के बाद संपूर्ण डेटा सार्वजनिक रूप से साझा किया जाएगा। इसके अलावा, अगले तीन वर्षों में GUARDIAN अध्ययन के और विवरण प्रकाशित करने की योजना है, जिसमें ऊपरी अंगों के कार्य, यौवन विकास, नेत्र स्वास्थ्य और हृदय क्रिया के साथ-साथ अन्य प्रासंगिक मापदंडों के आकलन सहित प्रभावकारिता और सुरक्षा परिणामों के व्यापक सेट पर ध्यान केंद्रित किया जाएगा।.
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