Компания Santhera сообщила о положительных основных результатах анализа долгосрочных данных, включая первые оценки продолжающегося открытого многоцентрового исследования GUARDIAN по оценке препарата AGAMREE (ваморолон) у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). >>> Что такое Агамри?
Избранные результаты
- Сравнимая долгосрочная эффективность со стандартной терапией кортикостероидами в течение 5 лет
- Сохраняется нормальный рост, в отличие от подавления роста, которое обычно наблюдается при стандартной терапии кортикостероидами.
- Значительно более низкая частота переломов позвонков при применении AGAMREE
- Более низкая частота возникновения катаракты, чем обычно, у пациентов с МДД, принимающих кортикостероиды
Было проанализировано 110 пациентов
Долгосрочный анализ включал пациентов, ранее не принимавших кортикостероиды, которые начали лечение AGAMREE в возрасте от четырех до семи лет в рамках клинических исследований и продолжили его в рамках различных программ доступа, включая исследование GUARDIAN. Были проанализированы данные 110 пациентов, при этом количество пациентов варьировалось в зависимости от анализа и доступности данных. В этом долгосрочном анализе пациенты получали AGAMREE до восьми лет, а медиана периода наблюдения составила около пяти лет. Большинство пациентов продолжали принимать более высокие дозы (4–6 мг/кг/день) в реальных клинических условиях в течение периода наблюдения.
Пациенты, получавшие лечение AGAMREE, сохраняли двигательную функцию в течение длительного периода наблюдения, демонстрируя длительную эффективность, измеряемую по времени до потери способности передвигаться, сопоставимую со стандартной терапией кортикостероидами (p=0,91). В предварительно определенных анализах подгрупп не наблюдалось никаких различий по сравнению с ежедневным приемом дефлазакорта или преднизолона.
Безопасность и переносимость
Важно отметить, что данные по-прежнему подтверждают дифференцированный профиль безопасности и переносимости по сравнению с традиционными кортикостероидами. У пациентов, получавших лечение AGAMREE, наблюдалось значительно меньше переломов позвонков (p=0,0061), сохранялся нормальный рост без задержки роста, наблюдаемой при стандартной терапии кортикостероидами (p<0,0001), и было выявлено меньше случаев катаракты, чем у пациентов, получавших лечение глюкокортикоидами, включая заметно более низкую заболеваемость по сравнению с дефлазакортом (p<0,015). Кроме того, на сегодняшний день не зарегистрировано ни одного случая глаукомы. В среднем изменения ИМТ или веса при сопоставлении с ростом не различались, и никаких новых сигналов безопасности не наблюдалось.
Подробные результаты будут представлены для презентации на крупной международной научной конференции в первом квартале 2026 года. В соответствии со стандартной научной практикой, полные данные будут опубликованы после презентации на конференции, как только организаторы завершат процесс рассмотрения и представления данных. Кроме того, в течение следующих трёх лет планируется опубликовать дополнительные данные исследования GUARDIAN, уделив особое внимание более широкому спектру результатов эффективности и безопасности, включая оценку функции верхних конечностей, полового развития, здоровья глаз и сердечной функции, а также других соответствующих параметров.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
