Santhera a annoncé des résultats préliminaires positifs issus d'une analyse de données à long terme, incluant les premières évaluations de l'étude multicentrique ouverte GUARDIAN, en cours, évaluant AGAMREE (vamorolone) chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Qu'est-ce qu'Agamree ?
Résultats en vedette
- Efficacité à long terme comparable à celle des corticostéroïdes de référence sur une période de 5 ans.
- La croissance normale est maintenue, contrairement à la suppression de la croissance fréquemment observée avec les corticostéroïdes utilisés dans le traitement standard.
- Un taux significativement plus faible de fractures vertébrales a été rapporté avec AGAMREE.
- Incidence de cataractes plus faible que celle habituellement observée chez les patients atteints de DMD sous corticostéroïdes
Cent dix patients ont été analysés.
L’analyse à long terme a inclus des patients naïfs aux corticostéroïdes qui ont commencé le traitement AGAMREE entre quatre et sept ans dans le cadre d’études cliniques et l’ont poursuivi à travers divers programmes d’accès, y compris l’étude GUARDIAN. Les données de 110 patients au maximum ont été analysées, le nombre de patients inclus dans chaque analyse variant selon la disponibilité des données. Dans cette analyse à long terme, les patients avaient reçu le traitement AGAMREE pendant une durée maximale de huit ans, avec un suivi médian d'environ cinq ans. La plupart des patients sont restés sous doses plus élevées (4 à 6 mg/kg/jour) dans des contextes cliniques réels au cours de la période d’observation.
Les patients traités avec AGAMREE ont maintenu leur fonction motrice pendant un suivi prolongé, démontrant une efficacité durable mesurée par le temps jusqu'à la perte de la marche comparable aux corticostéroïdes de soins standard (p=0,91).. Dans les analyses de sous-groupes prédéfinies, aucune différence n'a été observée par rapport à l'administration quotidienne de deflazacort ou de prednisone.
Sécurité et tolérance
Il est important de noter que les données continuent de confirmer un profil de sécurité et de tolérance différent de celui des corticostéroïdes traditionnels. Les patients traités avec AGAMREE ont connu un taux significativement plus faible de fractures vertébrales (p=0,0061), ont maintenu une croissance normale sans le retard de croissance observé avec les corticostéroïdes de soins standard (p<0,0001) et ont montré moins de cas de cataractes que ceux traités avec des glucocorticoïdes, y compris une incidence notablement plus faible par rapport au deflazacort (p<0,015). De plus, à ce jour, aucun cas de glaucome n'a été observé. En moyenne, les variations de l'IMC ou du poids, à taille égale, n'ont pas différé et aucun nouveau signal de sécurité n'a été relevé.
Les résultats détaillés seront présentés lors d'une importante conférence scientifique internationale au premier trimestre 2026. Conformément aux pratiques scientifiques courantes, les données complètes seront rendues publiques après la présentation, une fois que les organisateurs auront finalisé leur processus d'examen et de présentation. Par ailleurs, d'autres résultats de l'étude GUARDIAN sont prévus au cours des trois prochaines années. Ils porteront sur un plus large éventail de critères d'efficacité et de sécurité, notamment l'évaluation de la fonction des membres supérieurs, du développement pubertaire, de la santé oculaire et de la fonction cardiaque, ainsi que d'autres paramètres pertinents.
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