Santhera, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında AGAMREE'yi (vamorolon) değerlendiren devam eden, açık etiketli, çok merkezli GUARDIAN çalışmasından alınan ilk değerlendirmeler de dahil olmak üzere uzun vadeli verilerin analizinden olumlu ilk sonuçlar bildirdi. >>> Agamree nedir?
Öne Çıkan Sonuçlar
- 5 yıl boyunca standart bakım kortikosteroidlerine kıyasla karşılaştırılabilir uzun vadeli etkinlik
- Standart bakım kortikosteroidlerinde sıklıkla görülen büyüme baskılanmasının aksine, normal büyüme korunmuştur
- AGAMREE ile bildirilen vertebral kırık oranı önemli ölçüde daha düşüktür
- Kortikosteroid kullanan DMD hastalarında normalde görülenden daha düşük katarakt görülme sıklığı
110 hasta analiz edildi
Uzun vadeli analiz, klinik çalışmalarda dört ila yedi yaşları arasında AGAMREE tedavisine başlayan ve GUARDIAN çalışması da dahil olmak üzere çeşitli erişim programlarıyla tedaviye devam eden kortikosteroidsiz hastaları içeriyordu. 110 hastaya kadar veri analiz edildi ve hasta sayıları veri bulunabilirliğine bağlı olarak analize göre değişti. Bu uzun vadeli analizde, hastalar sekiz yıla kadar AGAMREE almış ve ortalama takip süresi yaklaşık beş yıl olmuştur. Gözlem süresi boyunca hastaların çoğu gerçek dünya klinik ortamlarında daha yüksek dozlarda (4-6 mg/kg/gün) kaldı.
AGAMREE ile tedavi edilen hastalar, uzun süreli takipte motor fonksiyonlarını korudular ve standart bakım kortikosteroidlerine kıyasla yürüme kaybı süresiyle ölçülen kalıcı etkililik gösterdiler (p=0,91). Önceden belirlenmiş alt grup analizlerinde günlük deflazakort veya prednizon kullanımına göre herhangi bir fark gözlenmedi.
Güvenlik ve tolere edilebilirlik
Önemlisi, veriler geleneksel kortikosteroidlere kıyasla farklı bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profilini desteklemeye devam ediyor. AGAMREE ile tedavi edilen hastalarda vertebral kırık oranı önemli ölçüde daha düşüktü (p=0,0061), standart bakım kortikosteroidlerinde görülen bodurluk olmadan normal büyümeyi sürdürdüler (p<0,0001) ve glukokortikoidlerle tedavi edilenlere göre daha az katarakt vakası görüldü; deflazakort ile karşılaştırıldığında belirgin şekilde daha düşük bir insidans görüldü (p<0,015). Ayrıca, bugüne kadar herhangi bir glokom vakası gözlemlenmemiştir. Ortalama olarak, boyla eşleştirildiğinde BMI veya kiloda değişiklik görülmemiştir ve yeni bir güvenlik sinyali gözlemlenmemiştir.
Ayrıntılı sonuçlar, 2026'nın ilk çeyreğinde düzenlenecek büyük bir uluslararası bilimsel konferansta sunulmak üzere sunulmaktadır. Standart bilimsel uygulamalara uygun olarak, konferans sunumunun ardından, organizatörler inceleme ve sunum süreçlerini tamamladıktan sonra, tüm veriler kamuoyuyla paylaşılacaktır. Ayrıca, önümüzdeki üç yıl içinde GUARDIAN çalışmasından elde edilen daha kapsamlı veri setlerinin, üst ekstremite fonksiyonu, ergenlik gelişimi, göz sağlığı ve kalp fonksiyonu ile diğer ilgili parametrelerin değerlendirilmesi de dahil olmak üzere daha geniş bir etkinlik ve güvenlik sonuçları kümesine odaklanması planlanmaktadır.
Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar
