Agamree (vamorolone) Nedir? Agamree Ne İçin Kullanılır?

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde kullanılan ve Amerika, Avrupa, İngiltere ve Çin'den onay alan AGAMREE (Vamorolone) nedir, ne için kullanılır gibi sorularınızı cevaplayacağız.

AGAMREE olarak da bilinen Vamorolone, kortikosteroidlerle aynı reseptörlere bağlanan ancak reseptörlerin aşağı akış etkisini değiştiren yeni bir ilaç adayıdır. Özellikle geleneksel kortikosteroidlere alternatif olarak geliştirilen, daha az yan etkiye neden olurken benzer terapötik etkiler sunma amacı taşıyan steroid benzeri bir ilaçtır.

Agamree (Vamorolone) Nedir?

Vamorolone, kortikosteroidlerle aynı reseptörler üzerinde etki etmek için geliştirilen sentetik, steroid olmayan bir glukokortikoiddir, ancak potansiyel olarak daha az yan etkiye sahiptir. Glukokortikoid reseptörünü, iltihabı azaltabilecek ancak standart kortikosteroid tedavilerinin yaygın yan etkileri olan büyüme ve kemik sağlığı üzerinde daha az etkiye sahip bir şekilde düzenleyerek çalışır.

Vamorolon öncelikle, ilerleyici kas güçsüzlüğü ve dejenerasyonuna neden olan nadir bir genetik bozukluk olan Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisinde araştırılmakta ve kullanılmaktadır.

Agamree (Vamorolone) Ne İçin Kullanılır?

Agamree (vamorolone), özellikle erkek çocuklarını etkileyen ve ciddi kas güçsüzlüğüne yol açan ciddi bir genetik bozukluk olan Duchenne kas distrofisi (DMD) için özel olarak geliştirilmiştir. Klinik denemeler ve araştırma aşamasında, vamorolone'un şunları yaptığı gösterilmiştir:

• Kas fonksiyonlarını ve gücünü artırır.
• DMD'nin karakteristik özelliği olan iltihabı ve kas hasarını azaltır.
• Prednizon ve deflazakort gibi geleneksel kortikosteroid tedavilerinde sıklıkla görülen bazı ciddi yan etkileri (büyüme inhibisyonu, kemik incelmesi ve diğer kortikosteroidle ilişkili komplikasyonlar) önleyebilecek bir tedavi seçeneği sunar.

Vamorolone, steroidlere benzer faydalar sağlayabilen ancak özellikle DMD'nin uzun vadeli tedavisinde potansiyel olarak iyileştirilmiş yan etki profiline sahip bir steroid alternatifi olarak kabul edilir.

Özet

• Agamree, vamorolone'un marka adıdır.
• Öncelikle Duchenne kas distrofisi (DMD) için araştırılan ve kullanılan bir glukokortikoid reseptör modülatörüdür.
• Geleneksel kortikosteroidlere kıyasla daha iyi bir yan etki profili sunarken, DMD'de inflamasyonu ve kas hasarını azaltmayı hedefliyor.

AGAMREE (Vamorolone) Nerede Onaylanmıştır?

ReveraGen, Santhera'ya vamorolone'u dünya çapında tüm endikasyonlarda kullanmak için özel bir lisans verdi. Şirket, vamorolone haklarını Çin için Sperogenix Therapeutics'e ve Kuzey Amerika için Catalyst Pharmaceuticals'a lisansladı.

Amerika Birleşik Devletleri'ndeki Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Avrupa Birliği'ndeki Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Birleşik Krallık'taki İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Ajansı (MHRA), İskoçya ve Çin'in NMPA'sı, AGAMREE'yi DMD tedavisi için onaylamıştır. [Daha Fazlasını Okuyun: Santhera, Clinigen Group ile AGAMREE (Vamorolone) için Tedarik ve Dağıtım Anlaşması İmzaladı]

Agamree’yi kimler kullanabilir?

Ekim 2023'te ABD Gıda ve İlaç Dairesi, Agamree'yi 2 yaş ve üzeri DMD hastalarının tedavisi için onayladı. [Kaynak: FDA]

Ayrıca tedavi, Birleşik Krallık ve Avrupa Birliği'nde (İzlanda, Lihtenştayn ve Norveç'in yanı sıra) 4 yaş ve üzeri DMD hastaları için onaylanmıştır. [Kaynak: EMA]

Agamree'yi kimler kullanmamalıdır?

Geçmişte Agamree'nin etkin maddesi olan vamorolone veya etkisiz bileşenlerinden herhangi birine karşı olumsuz reaksiyonlar yaşayanlar bu ilacı kullanmamalıdır. [Daha Fazla Bilgi Edinin: Agamree Etiketi]

Agamree nasıl çalışır?

Agamree'nin ana bileşeni olan vamorolone, sitokinler olarak bilinen belirli inflamatuar kimyasalların sentezini önleyerek inflamasyonu azaltan modifiye edilmiş bir kortikosteroid ilaçtır. Duchenne kas distrofisi hastalarındaki kesin etki mekanizması bilinmemektedir.

Agamree Fiyatı

Drugs.com'da yayınlanan bilgilere göre, Agamree (40 mg/mL) oral süspansiyonun 100 mililitrelik bir dozu, gittiğiniz eczaneye bağlı olarak yaklaşık $10,013 dolara mal oluyor.

Devamını oku: AGAMREE Resmi Web Sayfası