Agamree (vamorolone) 是什么？Agamree 的用途是什么？

我们将为您解答AGAMREE (Vamorolone) 是什么，它用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)，并且已获得美国、欧洲、英国和中国的批准，以及它有何用途。

Vamorolone 又名 AGAMREE，是一种新型候选药物，它与皮质类固醇结合相同的受体，但会改变受体的下游作用。它是一种类固醇药物，正在开发中，作为传统皮质类固醇的替代品，旨在提供类似的治疗效果，同时减少副作用。

什么是 Agamree (Vamorolone)？

Vamorolone 是一种合成的非甾体类糖皮质激素，作用于与皮质类固醇相同的受体，但副作用可能较少。它通过调节糖皮质激素受体来减少炎症，但对生长和骨骼健康的影响较小，而生长和骨骼健康是标准皮质类固醇疗法的常见副作用。

Vamorolone 主要用于研究和治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)，这是一种导致肌肉逐渐无力和退化的罕见遗传性疾病。

Agamree（Vamorolone）的用途是什么？

Agamree（vamorolone）是专门为治疗杜氏肌营养不良症（DMD）而开发的，这是一种严重的遗传性疾病，主要影响男孩，导致严重的肌肉无力。在临床试验和研究阶段，vamorolone 已被证明可以：

• 提高肌肉功能和力量。
• 减少炎症和肌肉损伤，这两者都是 DMD 的特征。
• 提供一种治疗选择，可以避免传统皮质类固醇治疗（如泼尼松和地夫可特）中常见的一些严重副作用（如生长抑制、骨质疏松和其他皮质类固醇相关并发症）。

Vamorolone 被认为是一种类固醇替代品，它可以提供与类固醇类似的益处，但具有潜在的改善副作用，特别是在 DMD 的长期管理中。

概括

• Agamree 是 vamorolone 的品牌名称。
• 它是一种正在研究的糖皮质激素受体调节剂，主要用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。
• 它旨在减少 DMD 中的炎症和肌肉损伤，同时与传统皮质类固醇相比，提供更好的副作用。

AGAMREE (Vamorolone) 在哪里获得批准？

ReveraGen 已授予 Santhera 独家许可，允许其在全球范围内使用 vamorolone 治疗所有疾病。该公司已将 vamorolone 的权利授权给 Sperogenix Therapeutics（中国）和 Catalyst Pharmaceuticals（北美）。

The Food and Drug Administration (FDA) in the United States, the European Medicines Agency (EMA) in the European Union, the Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) in the United Kingdom, Scotland and China’s NMPA have all authorized AGAMREE for the treatment of DMD. [Read More: Santhera 与 Clinigen Group 签订 AGAMREE (Vamorolone) 供应和分销协议]

谁可以使用 Agamree？

2023年10月，美国食品药品监督管理局批准Agamree用于治疗2岁及以上的DMD患者。[来源： FDA]

此外，英国和欧盟（以及冰岛、列支敦士登和挪威）已批准该疗法用于 4 岁及以上的 DMD 患者。[来源： EMA]

谁不应该使用 Agamree？

过去曾对 vamorolone（Agamree 中的活性成分）或其任何非活性成分产生不良反应的人不应使用此药。[了解更多： Agamree 标签]

Agamree 如何工作？

Vamorolone 是 Agamree 的主要成分，是一种改良的皮质类固醇药物，可通过阻止特定炎症化学物质（称为细胞因子）的合成来减轻炎症。其对杜氏肌营养不良症患者的确切作用机制尚不清楚。

阿加姆里·普莱斯

根据 Drugs.com 上发布的信息，100 毫升 Agamree（40 毫克/毫升）口服混悬液的价格约为 $10,013，具体取决于您去的药店。

阅读更多： AGAMREE 官方网站