总部位于中国的Ractigen Therapeutics公司启动临床试验，以研究RAG-18在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性和耐受性。

根据 Ractigen Therapeutics，这项研究是一项开放标签、单臂、剂量递增研究，旨在评估 RAG-18 在杜氏肌营养不良症 (DMD) 儿科患者中的安全性、耐受性、药代动力学 (PK)、药效学 (PD) 和初步疗效。.

该研究将招募约12名受试者，分为四个队列，以评估递增静脉剂量的安全性和耐受性。次要目标包括描述药代动力学（PK）/药效学（PD）特征，并通过肌肉生物标志物、肌肉成分、心肺功能和运动表现的变化来评估探索性疗效。是否升级到下一剂量水平将基于对前一队列的全面安全性评估。. 阅读更多: Ractigen Therapeutics 在 IIT 研究中为首位患者注射 RAG-18，这是一种可能改变杜氏肌营养不良症治疗格局的 saRNA 疗法

什么是 RAG-18 saRNA？

RAG-18 是首个此类 saRNA 候选药物，旨在通过 RNAa 机制特异性地靶向和激活肌肉细胞中的 UTRN 基因表达。. UTRN 基因编码的肌营养不良蛋白在结构和功能上与肌营养不良蛋白相似，其上调可能作为 DMD 肌肉细胞中缺失的肌营养不良蛋白的功能替代品，从而为所有 DMD 患者提供治疗，而无需考虑具体的突变位置。.

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RAG-18 saRNA 早期 1 期临床试验 – NCT07282652

一项研究者发起的评估 RAG-18 在杜氏肌营养不良症儿科患者中的安全性/耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效的研究。.

学习开始时间（预计）: 2025-12

小学完成情况（预计）: 2026-11

研究完成情况（预计）: 2026-11

参与人数（预计）: 12

学习类型：介入

地点： 中国

适合学习的年龄4岁至15岁（儿童）

主要纳入和排除标准。– NCT07282652 –

如何参与 RAG-18 saRNA 临床试验

要参与 RAG-18 saRNA 早期 1 期临床试验，您可以使用以下联系信息。. 了解更多: 如何参加杜氏肌营养不良症 (DMD) 临床试验？

姓名: 岱岱

电话号码: +86 138 111 77 531

电子邮件: [email protected]

阅读更多: 杜氏肌营养不良症临床试验（所有研究列表）

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