Ractigen Therapeutics, con sede en China, está iniciando ensayos clínicos para investigar la seguridad y la tolerabilidad de RAG-18 en pacientes con DMD.

Según Ractigen Therapeutics, este estudio es un estudio abierto, de un solo brazo y de aumento de dosis diseñado para evaluar la seguridad, la tolerancia, la farmacocinética (PK), la farmacodinamia (PD) y la eficacia preliminar de RAG-18 en pacientes pediátricos con distrofia muscular de Duchenne (DMD).

El estudio incluirá a aproximadamente 12 sujetos en cuatro cohortes para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis intravenosas ascendentes. Los objetivos secundarios incluyen la caracterización del perfil farmacocinético (PK)/farmacodinámico (PD) y la evaluación exploratoria de la eficacia mediante cambios en los biomarcadores musculares, la composición muscular, la función cardíaca/pulmonar y el rendimiento motor. La decisión de escalar al siguiente nivel de dosis se basará en una evaluación exhaustiva de la seguridad de la cohorte anterior. Leer más: El primer paciente recibe dosis de Ractigen Therapeutics en un estudio IIT de RAG-18, una terapia de ARNsa potencialmente revolucionaria para la distrofia muscular de Duchenne.

¿Qué es el ARNsa RAG-18?

RAG-18 es el primer candidato de saRNA de su tipo, diseñado para apuntar específicamente y activar la expresión del gen UTRN en células musculares a través del mecanismo de ARNa. La proteína utrofina codificada por el gen UTRN es estructural y funcionalmente similar a la distrofina, y su regulación positiva podría servir potencialmente como un reemplazo funcional para la distrofina faltante en las células musculares con DMD, brindando tratamiento para todos los pacientes con DMD independientemente de la ubicación específica de la mutación.

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Fase temprana 1 del ARNsa RAG-18 – NCT07282652

Un estudio iniciado por un investigador para evaluar la seguridad/tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinamia y la eficacia preliminar de RAG-18 en pacientes pediátricos con distrofia muscular de Duchenne.

Inicio del estudio (estimado): 2025-12

Finalización primaria (estimada): 2026-11

Finalización del estudio (estimada): 2026-11

Número de participantes (estimado): 12

Tipo de estudio:Intervencionista

Ubicación: Porcelana

Edades elegibles para estudiar: 4 años a 15 años (niño)

Criterios principales de inclusión y exclusión. – NCT07282652 –

Cómo participar en el ensayo clínico de ARNsa RAG-18

Para participar en el ensayo clínico de fase 1 temprana RAG-18 saRNA, puede utilizar la información de contacto que aparece a continuación. Más información: ¿Cómo participar en ensayos clínicos para Duchenne (DMD)?

Nombre: Yi Dai

Número de teléfono: +86 138 111 77 531

Correo electrónico: [email protected]

Leer más: Ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)

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