Китайская компания Ractigen Therapeutics начинает клинические испытания для изучения безопасности и переносимости RAG-18 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

Согласно данным исследования Ractigen Therapeutics, это открытое, одногрупповое исследование с повышением дозы, предназначенное для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) и предварительной эффективности RAG-18 у детей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).

В исследовании примут участие приблизительно 12 человек, которые будут разделены на четыре когорты для оценки безопасности и переносимости возрастающих внутривенных доз. Вторичные цели включают характеристику фармакокинетического (ФК)/фармакодинамического (ФД) профиля и оценку эффективности на основе изменений мышечных биомаркеров, состава мышц, сердечно-легочной функции и двигательной активности. Решение о переходе на следующий уровень дозы будет приниматься на основе всесторонней оценки безопасности предыдущей когорты. Читать далее: В рамках исследования IIT препарата RAG-18, потенциально революционного терапевтического средства на основе саРНК для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, первый пациент получил дозу Ractigen Therapeutics.

Что такое RAG-18 saRNA?

RAG-18 — это первый в своем роде кандидат на роль саРНК, разработанный для специфического воздействия на экспрессию гена UTRN в мышечных клетках и ее активации посредством механизма РНКа. Белок утрофин, кодируемый геном UTRN, структурно и функционально схож с дистрофином, и его повышенная экспрессия потенциально может служить функциональной заменой отсутствующего дистрофина в мышечных клетках при мышечной дистрофии Дюшенна, обеспечивая лечение всем пациентам с этим заболеванием независимо от локализации конкретной мутации.

- Подписывайтесь на нас -

RAG-18 saRNA Ранняя фаза 1 – NCT07282652

Исследование, инициированное исследователями, направлено на оценку безопасности/переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и предварительной эффективности RAG-18 у детей с мышечной дистрофией Дюшенна.

Начало исследования (предполагаемое): 2025-12

Первичное завершение (предполагаемое): 2026-11

Завершение исследования (предполагаемое): 2026-11

Количество участников (предполагаемое): 12

Тип исследования: Интервенционный

Расположение: Китай

Возраст, подходящий для обучения: От 4 до 15 лет (ребенок)

Основные критерии включения и исключения. – NCT07282652 –

Как принять участие в клиническом исследовании RAG-18 saRNA

Для участия в клиническом исследовании RAG-18 saRNA Early Phase 1 вы можете использовать контактную информацию, указанную ниже. Узнать больше: Как принять участие в клинических испытаниях по миодистрофии Дюшенна (МДД)?

Имя: Йи Дай

Номер телефона: +86 138 111 77 531

Электронная почта: [email protected]

Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)

- Подписывайтесь на нас -