Das in China ansässige Unternehmen Ractigen Therapeutics initiiert klinische Studien zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von RAG-18 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie.

Gemäß Ractigen Therapeutics handelt es sich bei dieser Studie um eine offene, einarmige Dosis-Eskalationsstudie, die die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und vorläufige Wirksamkeit von RAG-18 bei pädiatrischen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bewerten soll.

Die Studie wird etwa 12 Probanden in vier Kohorten einschließen, um die Sicherheit und Verträglichkeit ansteigender intravenöser Dosen zu untersuchen. Zu den sekundären Zielen gehören die Charakterisierung des pharmakokinetischen (PK) und pharmakodynamischen (PD) Profils sowie die Beurteilung der explorativen Wirksamkeit anhand von Veränderungen der Muskelbiomarker, der Muskelzusammensetzung, der Herz- und Lungenfunktion sowie der motorischen Leistungsfähigkeit. Die Entscheidung über die Dosissteigerung auf die nächste Stufe basiert auf einer umfassenden Sicherheitsbewertung der vorhergehenden Kohorte. Mehr lesen: Ractigen Therapeutics verabreicht erstem Patienten in der IIT-Studie von RAG-18, einem potenziell bahnbrechenden saRNA-Therapeutikum für Duchenne-Muskeldystrophie

Was ist RAG-18 saRNA?

RAG-18 ist ein neuartiger saRNA-Kandidat, der speziell für die Aktivierung der UTRN-Genexpression in Muskelzellen über einen RNAa-Mechanismus entwickelt wurde. Das vom UTRN-Gen kodierte Utrophin-Protein ist strukturell und funktionell dem Dystrophin ähnlich, und seine Hochregulierung könnte potenziell als funktioneller Ersatz für das fehlende Dystrophin in DMD-Muskelzellen dienen und somit eine Behandlung für alle DMD-Patienten unabhängig vom spezifischen Mutationsort ermöglichen.

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RAG-18 saRNA Frühe Phase 1 – NCT07282652

Eine vom Prüfarzt initiierte Studie zur Bewertung der Sicherheit/Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und vorläufigen Wirksamkeit von RAG-18 bei pädiatrischen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie.

Studienbeginn (voraussichtlich): 2025-12

Primärer Abschluss (geschätzt): 2026-11

Studienabschluss (geschätzt): 2026-11

Anzahl der Teilnehmer (geschätzt): 12

Studientyp: Interventionell

Standort: China

Studienberechtigte Altersgruppen: 4 Jahre bis 15 Jahre (Kind)

Wichtigste Ein- und Ausschlusskriterien. – NCT07282652 –

Wie Sie an der klinischen Studie mit RAG-18 saRNA teilnehmen können

Um an der klinischen Phase-1-Studie mit RAG-18 saRNA teilzunehmen, können Sie die unten stehenden Kontaktinformationen verwenden. Mehr erfahren: Wie kann ich an klinischen Studien zur Duchenne-Krankheit (DMD) teilnehmen?

Name: Yi Dai

Telefonnummer: +86 138 111 77 531

E-Mail: [email protected]

Mehr lesen: Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)

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