وفقًا لـ Ractigen Therapeutics، فإن هذه الدراسة هي دراسة مفتوحة التسمية، أحادية الذراع، لتصعيد الجرعة مصممة لتقييم السلامة، والتحمل، والحركية الدوائية (PK)، والديناميكا الدوائية (PD)، والفعالية الأولية لـ RAG-18 في المرضى الأطفال المصابين بضمور دوشين العضلي (DMD).
ستشمل الدراسة حوالي 12 مشاركًا موزعين على أربع مجموعات لتقييم سلامة وتحمل الجرعات الوريدية المتزايدة. تشمل الأهداف الثانوية تحديد خصائص الحركية الدوائية/الديناميكية الدوائية، وتقييم الفعالية الاستكشافية من خلال التغيرات في المؤشرات الحيوية العضلية، وتكوين العضلات، ووظائف القلب/الرئتين، والأداء الحركي. سيُبنى قرار الانتقال إلى مستوى الجرعة التالي على تقييم شامل لسلامة المجموعة السابقة. اقرأ المزيد: Ractigen Therapeutics يُعطي الجرعة الأولى لمريض في دراسة IIT لـ RAG-18، وهو علاج محتمل بتقنية saRNA يُحدث نقلة نوعية في علاج ضمور دوشين العضلي.
جدول المحتويات
ما هو RAG-18 saRNA؟
RAG-18 هو أول مرشح من نوعه من نوع saRNA مصمم لاستهداف وتنشيط التعبير الجيني UTRN في الخلايا العضلية على وجه التحديد عبر آلية RNAa. إن بروتين اليوتروفين المشفر بواسطة جين UTRN يشبه من الناحية الهيكلية والوظيفية بروتين الديستروفين، ويمكن أن يؤدي تنظيمه إلى استبدال وظيفي للديستروفين المفقود في خلايا العضلات DMD، مما يوفر علاجًا لجميع مرضى DMD بغض النظر عن موقع الطفرة المحدد.
المرحلة المبكرة 1 من التجارب السريرية لـ RAG-18 saRNA – NCT07282652
دراسة بدأها الباحث لتقييم السلامة/التحمل، والحركية الدوائية، والديناميكية الدوائية، والفعالية الأولية لـ RAG-18 في المرضى الأطفال المصابين بضمور دوشين العضلي.
بدء الدراسة (مقدر): 2025-12
الانتهاء الأولي (تقديري): 2026-11
إكمال الدراسة (تقديري): 2026-11
عدد المشاركين (تقديري): 12
نوع الدراسة: التدخلية
موقع:الصين
الأعمار المؤهلة للدراسةمن 4 سنوات إلى 15 سنة (طفل)
معايير الإدراج والاستبعاد الرئيسية. NCT07282652 -
كيفية المشاركة في التجربة السريرية لـ RAG-18 saRNA
للمشاركة في المرحلة الأولى من التجربة السريرية المبكرة لـ RAG-18 saRNA، يمكنك استخدام معلومات الاتصال أدناه. يتعلم أكثر: كيفية المشاركة في التجارب السريرية لمرض دوشين (DMD)؟
اسم: يي داي
رقم التليفون: +86 138 111 77 531
بريد إلكتروني: [email protected]
اقرأ المزيد: التجارب السريرية لمرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)
Merhaba dmd kas hastası Halil kerim ve mert eymen için bizde denemelere katılmak istiyoruz gerekli incelemenin acilen yapılması önemle az olunur