Çin Merkezli Ractigen Therapeutics, DMD Hastalarında RAG-18'in Güvenliğini ve Toleransını Araştırmak Üzere Klinik Denemelere Başlıyor

Ractigen Therapeutics'ye göre, bu çalışma, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) olan pediatrik hastalarda RAG-18'in güvenliğini, toleransını, farmakokinetiğini (PK), farmakodinamiğini (PD) ve ön etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış, açık etiketli, tek kollu, doz artırımlı bir çalışmadır.

Çalışmada, artan intravenöz dozların güvenliğini ve toleransını değerlendirmek amacıyla dört kohorta yaklaşık 12 denek dahil edilecektir. İkincil amaçlar arasında farmakokinetik (PK)/farmakodinamik (PD) profilin karakterize edilmesi ve kas biyobelirteçlerinde, kas bileşiminde, kalp/akciğer fonksiyonunda ve motor performansta meydana gelen değişiklikler yoluyla deneysel etkinliğin değerlendirilmesi yer almaktadır. Bir sonraki doz seviyesine geçme kararı, önceki kohortun kapsamlı bir güvenlik değerlendirmesine dayanacaktır. Devamını oku: Ractigen Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi İçin Çığır Açıcı Bir SaRNA Terapisi Olan RAG-18'in IIT Çalışmasında İlk Hastaya Doz Verdi

RAG-18 saRNA nedir?

RAG-18, RNAa mekanizması yoluyla kas hücrelerinde UTRN gen ekspresyonunu spesifik olarak hedeflemek ve aktive etmek üzere tasarlanmış, türünün ilk örneği bir saRNA adayıdır. UTRN geni tarafından kodlanan utrofin proteini, yapısal ve işlevsel olarak distrofine benzer ve yukarı doğru düzenlenmesi, DMD kas hücrelerinde eksik olan distrofinin işlevsel bir ikamesi olarak potansiyel olarak hizmet edebilir ve spesifik mutasyon konumundan bağımsız olarak tüm DMD hastaları için tedavi sağlayabilir.

- Bizi takip edin -

RAG-18 saRNA Erken Faz 1 – NCT07282652

Duchenne Musküler Distrofisi Olan Pediatrik Hastalarda RAG-18'in Güvenliği/Toleransı, Farmakokinetiği, Farmakodinamiği ve Ön Etkinliğinin Değerlendirilmesi Amacıyla Araştırmacı Tarafından Başlatılan Bir Çalışma.

Çalışma Başlangıcı (Tahmini): 2025-12

Birincil Tamamlanma (Tahmini): 2026-11

Çalışmanın Tamamlanması (Tahmini): 2026-11

Katılımcı Sayısı (Tahmini): 12

Çalışma Türü: Müdahaleci

Konum: Çin

Çalışmaya Uygun Yaşlar: 4 Yaş - 15 Yaş (Çocuk)

Temel dahil etme ve hariç tutma kriterleri. – NCT07282652 –

RAG-18 saRNA Klinik Çalışmasına Nasıl Katılabilirsiniz?

RAG-18 saRNA Erken Faz 1 klinik çalışmasına katılmak için aşağıdaki iletişim bilgilerini kullanabilirsiniz. Daha fazla bilgi edin: Duchenne (DMD) İçin Klinik Araştırmalara Nasıl Katılabilirsiniz?

İsim: Yi Dai

Telefon Numarası: +86 138 111 77 531

E-posta: [email protected]

Devamını oku: Duchenne İçin Klinik Araştırmalar (Tüm Araştırmaların Listesi)

- Bizi takip edin -