Küçük aktive edici RNA (saRNA) terapötiklerinin öncü geliştiricisi Ractigen Therapeutics, bugün Pekin'deki Çin Tıp Bilimleri Akademisi'ne bağlı Pekin Birlik Tıp Koleji Hastanesi'nde (PUMCH) RAG-18'in araştırmacı tarafından başlatılan denemesinde (IIT) ilk hastaya başarılı doz uygulamasının yapıldığını duyurdu.
Bu dönüm noktası, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ile mücadelede dönüştürücü bir anı işaret ediyor ve RAG-18'i bu alanda potansiyel bir oyun değiştirici olarak konumlandırıyor. Yeni bir saRNA mekanizması kullanarak UTRN ekspresyonunu artıran RAG-18, mevcut tedavilerin sınırlamalarının üstesinden gelmeyi amaçlayan ve bu yıkıcı durumdan etkilenen tüm hastalara fayda sağlayabilecek evrensel bir çözüm sunabilecek devrim niteliğinde bir terapötik yaklaşımı temsil etmektedir.
Bu araştırma ekibi, nöromüsküler bozukluklar konusunda önde gelen bir uzman ve PUMCH Nöroloji Bölümü Müdür Yardımcısı olan Profesör Dai Yi tarafından yönetilmektedir. Çalışmanın amacı, RAG-18'in güvenliğini ve farmakokinetik profilini değerlendirirken, DMD hastalarında kas fonksiyonunu iyileştirme potansiyelini araştırmaktır. Profesör Dai şunları söyledi: "DMD tedavisinde çığır açan bir terapötik yaklaşım olan RAG-18 ile bu klinik deneye başlamaktan heyecan duyuyoruz. Hastalar için yeni, yenilikçi tedavi seçeneklerinin önünü açabilecek ve yaşam kalitelerini önemli ölçüde iyileştirebilecek olumlu klinik sonuçlar bekliyoruz."“
Ractigen Therapeutics'nin Kurucusu ve CEO'su Dr. Long-Cheng Li, deneme hakkındaki heyecanını şu sözlerle dile getirdi: "Bu çalışmaya başlamak, RAG-18 için çok önemli bir adım olup, DMD'nin zorluklarının üstesinden gelmede benzersiz rolünü vurgulamaktadır. Bu tedavi, DMD ile ilgili tüm genetik mutasyonları ele alma potansiyeline sahip olup, RNA aktivasyonu (RNAa) teknolojisini klinik uygulamada devrim niteliğinde bir yöntem olarak göstermekte ve daha önce tedavi edilemeyen durumlar için umut sunmaktadır."“
RAG-18 saRNA nedir?
RAG-18, RNAa mekanizması yoluyla kas hücrelerinde UTRN gen ekspresyonunu spesifik olarak hedeflemek ve aktive etmek üzere tasarlanmış, türünün ilk örneği bir saRNA adayıdır. UTRN geni tarafından kodlanan utrofin proteini, yapısal ve işlevsel olarak distrofine benzer ve yukarı doğru düzenlenmesi, DMD kas hücrelerinde eksik olan distrofinin işlevsel bir ikamesi olarak potansiyel olarak hizmet edebilir ve spesifik mutasyon konumundan bağımsız olarak tüm DMD hastaları için tedavi sağlayabilir.
Klinik öncesi veriler, Ractigen'nin tescilli LiCO™ (lipit konjugeli oligonükleotid) teknolojisi kullanılarak uygulanan RAG-18'in, UTRN ekspresyonunu etkili bir şekilde artırdığını, kas hasarını azalttığını ve kas fonksiyonunu iyileştirdiğini, böylece DMD hastalarının tedavisinde önemli bir potansiyel gösterdiğini ortaya koymaktadır. RAG-18, 2024 yılında ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) Yetim İlaç Statüsü (ODD) ve Nadir Pediatrik Hastalık Statüsü (RPDD) (FDA) alarak, DMD hastaları için umut vadeden bir tedavi seçeneği olarak öne çıkmıştır.
Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar
