Ractigen Therapeutics, un desarrollador pionero de terapias de ARN pequeño activador (saRNA), anunció hoy la dosificación exitosa del primer paciente en su ensayo iniciado por investigadores (IIT) de RAG-18 en el Hospital Universitario Médico Peking Union (PUMCH), Academia China de Ciencias Médicas en Beijing.
Este hito marca un momento transformador en la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne (DMD), posicionando a RAG-18 como un potencial cambio de juego para el campo. Al utilizar un nuevo mecanismo de saRNA para regular positivamente la expresión de UTRN, RAG-18 representa un enfoque terapéutico revolucionario que apunta a superar las limitaciones de los tratamientos actuales y podría brindar una solución universal que beneficie a todos los pacientes afectados por esta devastadora condición.
El IIT está dirigido por el profesor Dai Yi, destacado experto en trastornos neuromusculares y subdirector del Departamento de Neurología del PUMCH. El estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad y el perfil farmacocinético de RAG-18, a la vez que explora su potencial para mejorar la función muscular en pacientes con DMD. El profesor Dai declaró: “Nos entusiasma comenzar este ensayo clínico con RAG-18, un enfoque terapéutico de vanguardia para el tratamiento de la DMD. Anticipamos resultados clínicos positivos que podrían abrir nuevas e innovadoras opciones de tratamiento para los pacientes y mejorar significativamente su calidad de vida”.”
El Dr. Long-Cheng Li, fundador y director ejecutivo de Ractigen Therapeutics, expresó su entusiasmo por el ensayo clínico: “El inicio de este estudio supone un avance crucial para RAG-18, lo que pone de relieve su papel único para superar los desafíos de la DMD. Este tratamiento tiene el potencial de abordar todas las mutaciones genéticas relacionadas con la DMD, lo que demuestra que la tecnología de activación de ARN (ARNa) es un método revolucionario en la práctica clínica y ofrece esperanza para afecciones previamente intratables”.”
¿Qué es el ARNsa RAG-18?
RAG-18 es el primer candidato de saRNA de su tipo, diseñado para apuntar específicamente y activar la expresión del gen UTRN en células musculares a través del mecanismo de ARNa. La proteína utrofina codificada por el gen UTRN es estructural y funcionalmente similar a la distrofina, y su regulación positiva podría servir potencialmente como un reemplazo funcional para la distrofina faltante en las células musculares con DMD, brindando tratamiento para todos los pacientes con DMD independientemente de la ubicación específica de la mutación.
Los datos preclínicos indican que RAG-18, administrado mediante la tecnología patentada LiCO™ (oligonucleótido conjugado con lípidos) de Ractigen, ha regulado positivamente de manera efectiva la expresión de UTRN, mitigado el daño muscular y mejorado la función muscular, lo que demuestra un potencial significativo en el tratamiento de pacientes con DMD. RAG-18 recibió la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) y la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) en 2024, lo que subraya su promesa como opción terapéutica para pacientes con DMD.
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