Ractigen Therapeutics, ein Pionier in der Entwicklung von Therapeutika auf Basis kleiner aktivierender RNA (saRNA), gab heute die erfolgreiche Verabreichung des ersten Medikaments an einen Patienten in seiner investigatorinitiierten Studie (IIT) mit RAG-18 am Peking Union Medical College Hospital (PUMCH) der Chinesischen Akademie der Medizinischen Wissenschaften in Peking bekannt.
Dieser Meilenstein markiert einen Wendepunkt im Kampf gegen die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und positioniert RAG-18 als potenziellen Game-Changer auf diesem Gebiet. Durch die Nutzung eines neuartigen saRNA-Mechanismus zur Hochregulierung der UTRN-Expression stellt RAG-18 einen revolutionären Therapieansatz dar, der darauf abzielt, die Grenzen der aktuellen Behandlungen zu überwinden und eine universelle Lösung bieten könnte, von der alle Patienten mit dieser verheerenden Erkrankung profitieren.
Das IIT wird von Professor Dai Yi geleitet, einem renommierten Experten für neuromuskuläre Erkrankungen und stellvertretenden Direktor der Neurologischen Abteilung am PUMCH. Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und des pharmakokinetischen Profils von RAG-18 sowie die Untersuchung seines Potenzials zur Verbesserung der Muskelfunktion bei DMD-Patienten. Professor Dai erklärte: “Wir freuen uns, diese klinische Studie mit RAG-18 zu beginnen, einem hochmodernen Therapieansatz zur Behandlung von DMD. Wir erwarten positive klinische Ergebnisse, die neue, innovative Behandlungsmöglichkeiten für Patienten eröffnen und ihre Lebensqualität deutlich verbessern könnten.”
Dr. Long-Cheng Li, Gründer und CEO von Ractigen Therapeutics, zeigte sich begeistert von der Studie und erklärte: “Der Beginn dieser Studie ist ein entscheidender Schritt für RAG-18 und unterstreicht dessen einzigartige Rolle bei der Bewältigung der Herausforderungen von DMD. Diese Behandlung hat das Potenzial, alle mit DMD verbundenen genetischen Mutationen zu behandeln und verdeutlicht die RNA-Aktivierungstechnologie (RNAa) als revolutionäre Methode in der klinischen Praxis. Sie bietet Hoffnung für bisher unbehandelbare Erkrankungen.”
Was ist RAG-18 saRNA?
RAG-18 ist ein neuartiger saRNA-Kandidat, der speziell für die Aktivierung der UTRN-Genexpression in Muskelzellen über einen RNAa-Mechanismus entwickelt wurde. Das vom UTRN-Gen kodierte Utrophin-Protein ist strukturell und funktionell dem Dystrophin ähnlich, und seine Hochregulierung könnte potenziell als funktioneller Ersatz für das fehlende Dystrophin in DMD-Muskelzellen dienen und somit eine Behandlung für alle DMD-Patienten unabhängig vom spezifischen Mutationsort ermöglichen.
Präklinische Daten deuten darauf hin, dass RAG-18, verabreicht mit Hilfe der firmeneigenen LiCO™-Technologie (Lipid-konjugiertes Oligonukleotid) von Ractigen, die UTRN-Expression effektiv hochreguliert, Muskelschäden gemildert und die Muskelfunktion verbessert hat, was ein signifikantes Potenzial für die Behandlung von DMD-Patienten aufzeigt. RAG-18 erhielt im Jahr 2024 von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA (FDA) den Orphan Drug Designation (ODD) und den Rare Pediatric Disease Designation (RPDD), was sein Potenzial als Therapieoption für Patienten mit DMD unterstreicht.
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