A Ractigen Therapeutics, pioneira no desenvolvimento de terapias com pequenos RNAs ativadores (saRNAs), anunciou hoje a administração bem-sucedida da primeira dose ao primeiro paciente em seu estudo clínico iniciado pelo investigador (IIT) com RAG-18 no Hospital do Peking Union Medical College (PUMCH), da Academia Chinesa de Ciências Médicas, em Pequim.
Este marco representa um momento transformador na luta contra a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), posicionando o RAG-18 como um potencial divisor de águas na área. Ao utilizar um novo mecanismo de saRNA para aumentar a expressão de UTRN, o RAG-18 representa uma abordagem terapêutica revolucionária que visa superar as limitações dos tratamentos atuais e pode fornecer uma solução universal que beneficie todos os pacientes afetados por essa condição devastadora.
O IIT é liderado pelo Professor Dai Yi, um distinto especialista em doenças neuromusculares e Vice-Diretor do Departamento de Neurologia do PUMCH. O estudo visa avaliar a segurança e o perfil farmacocinético do RAG-18, explorando seu potencial para melhorar a função muscular em pacientes com DMD. O professor Dai afirmou: “Estamos entusiasmados em iniciar este ensaio clínico com RAG-18, uma abordagem terapêutica de ponta para o tratamento da DMD. Prevemos resultados clínicos positivos que poderão abrir novas e inovadoras opções de tratamento para os pacientes e melhorar significativamente sua qualidade de vida.”
O Dr. Long-Cheng Li, fundador e CEO da Ractigen Therapeutics, compartilhou seu entusiasmo com o ensaio clínico, afirmando: “O início deste estudo é um passo crucial para o RAG-18, enfatizando seu papel único na superação dos desafios da DMD. Este tratamento tem o potencial de abordar todas as mutações genéticas relacionadas à DMD, demonstrando que a tecnologia de ativação de RNA (RNAa) é um método revolucionário na prática clínica e oferecendo esperança para condições antes intratáveis.”
O que é RAG-18 saRNA?
RAG-18 é um candidato a saRNA inédito, projetado para atingir e ativar especificamente a expressão do gene UTRN em células musculares por meio do mecanismo de RNAa. A proteína utrofina, codificada pelo gene UTRN, é estrutural e funcionalmente semelhante à distrofina, e sua regulação positiva poderia potencialmente servir como um substituto funcional para a distrofina ausente nas células musculares da DMD, proporcionando tratamento para todos os pacientes com DMD, independentemente da localização específica da mutação.
Dados pré-clínicos indicam que o RAG-18, administrado utilizando a tecnologia proprietária LiCO™ (oligonucleotídeo conjugado a lipídios) da Ractigen, aumentou efetivamente a expressão de UTRN, mitigou os danos musculares e melhorou a função muscular, demonstrando um potencial significativo no tratamento de pacientes com DMD. Em 2024, o RAG-18 recebeu a designação de medicamento órfão (ODD) e a designação de doença pediátrica rara (RPDD) da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA (FDA), o que reforça seu potencial como opção terapêutica para pacientes com DMD.
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