A Belief BioMed (BBM), uma empresa inovadora de biotecnologia focada no desenvolvimento de terapias genéticas de ponta, anunciou hoje que recebeu a aprovação da Administração Nacional de Produtos Médicos (NMPA) para um pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND) para o BBM-D101, o candidato da empresa para terapia genética para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Até o momento, o IND para o BBM-D101 foi aprovado tanto pela NMPA quanto pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos.
O Dr. Xiao Xiao, cofundador, presidente e diretor científico do Belief BioMed, afirmou: “Temos o prazer de compartilhar a boa notícia da aprovação do IND pela NMPA para o BBM-D101. Agradecemos a revisão do IND pela NMPA e esperamos continuar a trabalhar em colaboração com a agência para realizar o ensaio clínico. Anteriormente, o FDA já havia obtido aprovação do IND. Aceleraremos o progresso da pesquisa clínica para oferecer novas opções de tratamento aos pacientes com DMD o mais breve possível.”
Este ensaio clínico é um estudo aberto e de dose única, que foi desenvolvido para avaliar a segurança e a eficácia de uma única infusão intravenosa em pacientes com DMD com idades entre 4 e 9 anos. Devido ao capsídeo modificado, o BBM-D101 apresenta maior eficiência na transdução de tecido muscular. Portanto, a dosagem clínica proposta é menor do que a de produtos similares aprovados para terapia gênica contra vírus adenoassociados (AAV), e espera-se que o BBM-D101 apresente boa segurança.
O que é a terapia genética BBM-D101?
O BBM-D101 é uma terapia genética baseada em AAV com direitos de propriedade intelectual independentes de propriedade da BBM. Baseado em um vetor AAV projetado, é administrado por via intravenosa única para levar o gene otimizado aos músculos de todo o corpo, alcançando assim o tratamento de "dose única, efeito de longo prazo" da DMD.
Saber mais: Novas terapias genéticas para distrofia muscular de Duchenne
O que significa liberação do IND?
Um Pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND) é uma solicitação de autorização da Food and Drug Administration (FDA) para administrar um medicamento experimental ou produto biológico a humanos. (Leia mais: Significado de IND Clearance)
