Editoriais
A falha sistêmica das associações de DMD: por que os pacientes com distrofia muscular de Duchenne ainda estão na fila de espera.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) não é uma doença recém-descoberta, nem insolúvel. Os avanços científicos das últimas duas décadas possibilitaram terapias de exclusão de éxons, protocolos de otimização de corticosteroides e, principalmente, terapias gênicas já aprovadas em importantes jurisdições regulatórias. No entanto, em grande parte do mundo...
Editoriais
Em quais países o Elevidys é aprovado? O Elevidys é aprovado na Europa?
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) é uma terapia gênica desenvolvida para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Foi aprovada inicialmente nos Estados Unidos e, posteriormente, recebeu aprovação regulatória em diversos outros países. No entanto, Elevidys ainda não está aprovada na União Europeia. Em quais países Elevidys está aprovada?.
Continue explorando
Editoriais
Dia Mundial da Conscientização sobre a Distrofia Muscular de Duchenne 2026 (#WDAD2026)
Todos os anos, o Dia Mundial da Conscientização sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (WDAD, na sigla em inglês) reúne a comunidade global de Duchenne para...
Editoriais
Será que as campanhas com hashtags nas redes sociais realmente ajudam as associações de DMD a melhorar o acesso a tratamentos aprovados para famílias com DMD?
Todos os anos, dezenas de associações de distrofia muscular de Duchenne (DMD) organizam campanhas nas redes sociais incentivando...
Editoriais
7 programas de pesquisa inovadores sobre DMD que podem transformar o tratamento da distrofia muscular de Duchenne em 2026
O panorama da pesquisa sobre a distrofia muscular de Duchenne (DMD) está evoluindo mais rápido do que nunca...
Editoriais
Se a terapia gênica Elevidys funciona para a distrofia muscular de Duchenne, por que as ações da Sarepta estão caindo? O que as famílias precisam saber antes de optar pela terapia gênica?
Poucos tratamentos para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) geraram tanta empolgação, controvérsia e debate...
Editoriais
Elevidys Sob Análise: Uma Entrevista Franca com o Representante Turco da DMDWarrioR sobre Custo, Eficácia e Ética
A terapia gênica com Elevidys tem demonstrado resultados promissores em ensaios clínicos para DMD. No entanto, algumas questões permanecem...
Editoriais
Vamorolone (Agamree) Rejeitado pela INESSS: Quando o custo se sobrepõe à compaixão no tratamento da DMD
A recente decisão do INESSS (Instituto nacional de excelência em saúde e serviços sociais)...
Editoriais
Terapia de edição genética do gene PBGENE-DMD: benefícios, elegibilidade e perguntas frequentes
A terapia de edição genética PBGENE-DMD é um tratamento experimental, o primeiro da sua classe, desenvolvido pela Precision BioSciences para...
Editoriais
Por que os dados de CK, AST e ALT são mais importantes do que os vídeos na terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne?
No cenário em constante evolução da terapia genética para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma questão...
Editoriais
Acesso ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne: uma falha global em termos de equidade, políticas públicas e responsabilidade.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) não é mais uma condição definida apenas por sua biologia...
Editoriais
Possíveis novas terapias genéticas futuras para a distrofia muscular de Duchenne
O panorama das potenciais novas terapias genéticas para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) está mudando rapidamente...
Editoriais
A Verdade Nua e Crua: Por Que os Custos do Tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne Estão Fora de Controle
O custo do tratamento da distrofia muscular de Duchenne tornou-se um dos temas mais controversos e...
Editoriais
A crise de prestação de contas nas associações de distrofia muscular de Duchenne (DMD): por que as doações devem levar a resultados mensuráveis.
Onde as associações de DMD gastam as doações que recebem e quanto desse valor é gasto...
Últimos artigos
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
Pesquisar
O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
Comunicados de imprensa
A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
Comunicados de imprensa
Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...