7 programas de pesquisa inovadores sobre DMD que podem transformar o tratamento da distrofia muscular de Duchenne em 2026
O panorama da pesquisa sobre distrofia muscular de Duchenne (DMD) está evoluindo mais rápido do que nunca. Embora a terapia gênica tenha dominado as manchetes nos últimos anos, ela...
Se a terapia gênica Elevidys funciona para a distrofia muscular de Duchenne, por que as ações da Sarepta estão caindo? O que as famílias precisam saber antes de optar pela terapia gênica?
Poucos tratamentos para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) geraram tanta empolgação, controvérsia e debate quanto o Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), a terapia gênica desenvolvida pela Sarepta...
Elevidys Sob Análise: Uma Entrevista Franca com o Representante Turco da DMDWarrioR sobre Custo, Eficácia e Ética
A terapia gênica com o gene Elevidys demonstrou resultados promissores em ensaios clínicos para DMD. No entanto, ainda existem dúvidas sobre sua eficácia no mundo real e seu custo aproximado de $3 milhões...
Vamorolone (Agamree) Rejeitado pela INESSS: Quando o custo se sobrepõe à compaixão no tratamento da DMD
A recente decisão do INESSS (Institut national d'excellence en santé et en services sociaux) no Canadá de recusar o reembolso de Agamree (vamorolone) representa mais...
Terapia de edição genética do gene PBGENE-DMD: benefícios, elegibilidade e perguntas frequentes
A Terapia de Edição Genética PBGENE-DMD é um tratamento experimental, o primeiro da sua classe, desenvolvido pela Precision BioSciences para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ao contrário das terapias tradicionais, a PBGENE-DMD utiliza um gene...