Elevidys Sob Análise: Uma Entrevista Franca com o Representante Turco da DMDWarrioR sobre Custo, Eficácia e Ética
A terapia gênica com o gene Elevidys demonstrou resultados promissores em ensaios clínicos para DMD. No entanto, ainda existem dúvidas sobre sua eficácia no mundo real e seu custo aproximado de $3 milhões...
Vamorolone (Agamree) Rejeitado pela INESSS: Quando o custo se sobrepõe à compaixão no tratamento da DMD
A recente decisão do INESSS (Institut national d'excellence en santé et en services sociaux) no Canadá de recusar o reembolso de Agamree (vamorolone) representa mais...
Terapia de edição genética do gene PBGENE-DMD: benefícios, elegibilidade e perguntas frequentes
A Terapia de Edição Genética PBGENE-DMD é um tratamento experimental, o primeiro da sua classe, desenvolvido pela Precision BioSciences para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ao contrário das terapias tradicionais, a PBGENE-DMD utiliza um gene...
Por que os dados de CK, AST e ALT são mais importantes do que os vídeos na terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne?
No cenário em constante evolução da terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma questão está se tornando cada vez mais clara: os níveis de CK após a terapia gênica para Duchenne...
Acesso ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne: uma falha global em termos de equidade, políticas públicas e responsabilidade.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) não é mais uma condição definida apenas por sua biologia. Hoje, ela é igualmente definida por quem tem acesso ao tratamento — e...