Terapia de edição genética do gene PBGENE-DMD: benefícios, elegibilidade e perguntas frequentes
A Terapia de Edição Genética PBGENE-DMD é um tratamento experimental, o primeiro da sua classe, desenvolvido pela Precision BioSciences para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ao contrário das terapias tradicionais, a PBGENE-DMD utiliza um gene...
Por que os dados de CK, AST e ALT são mais importantes do que os vídeos na terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne?
No cenário em constante evolução da terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma questão está se tornando cada vez mais clara: os níveis de CK após a terapia gênica para Duchenne...
Acesso ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne: uma falha global em termos de equidade, políticas públicas e responsabilidade.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) não é mais uma condição definida apenas por sua biologia. Hoje, ela é igualmente definida por quem tem acesso ao tratamento — e...
Possíveis novas terapias genéticas futuras para a distrofia muscular de Duchenne
O panorama das potenciais novas terapias genéticas para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) está evoluindo rapidamente, oferecendo esperança renovada para pacientes e famílias afetadas pela doença.
A Verdade Nua e Crua: Por Que os Custos do Tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne Estão Fora de Controle
O custo do tratamento da distrofia muscular de Duchenne tornou-se uma das questões mais controversas e moralmente problemáticas da medicina moderna. A partir do custo da terapia com Duchenne...