أعلنت شركة Ractigen Therapeutics، وهي شركة رائدة في تطوير علاجات الحمض النووي الريبي المنشط الصغير (saRNA)، اليوم عن نجاح إعطاء الجرعة لأول مريض في تجربتها التي بدأها الباحثون (IIT) لـ RAG-18 في مستشفى كلية الطب بجامعة بكين (PUMCH)، الأكاديمية الصينية للعلوم الطبية في بكين.
يمثل هذا الإنجاز لحظة تحولية في مكافحة ضمور دوشين العضلي (DMD)، مما يجعل RAG-18 بمثابة عامل تغيير محتمل في هذا المجال. من خلال استخدام آلية saRNA جديدة لزيادة التعبير عن UTRN، يمثل RAG-18 نهجًا علاجيًا ثوريًا يهدف إلى التغلب على قيود العلاجات الحالية ويمكن أن يوفر حلاً عالميًا يفيد جميع المرضى المتضررين من هذه الحالة المدمرة.
يقود معهد IIT البروفيسور داي يي، الخبير المتميز في اضطرابات الجهاز العصبي العضلي ونائب مدير قسم طب الأعصاب في مستشفى بكين الطبي الجامعي. تهدف الدراسة إلى تقييم سلامة وخصائص حركية دواء RAG-18، بالإضافة إلى استكشاف إمكانية تحسين وظائف العضلات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني. صرح البروفيسور داي قائلاً: "نحن متحمسون لبدء هذه التجربة السريرية باستخدام RAG-18، وهو نهج علاجي متطور لعلاج ضمور العضلات الدوشيني. نتوقع نتائج سريرية إيجابية قد تفتح آفاقاً جديدة ومبتكرة للعلاج أمام المرضى وتحسن جودة حياتهم بشكل ملحوظ."“
أعرب الدكتور لونغ تشنغ لي، المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة Ractigen Therapeutics، عن حماسه للتجربة، قائلاً: "يمثل بدء هذه الدراسة خطوة حاسمة للأمام بالنسبة لعقار RAG-18، مما يؤكد دوره الفريد في التغلب على تحديات ضمور العضلات الدوشيني. يتمتع هذا العلاج بإمكانية معالجة جميع الطفرات الجينية المرتبطة بضمور العضلات الدوشيني، مما يُظهر تقنية تنشيط الحمض النووي الريبوزي (RNAa) كطريقة ثورية في الممارسة السريرية، ويُقدم الأمل لحالات كانت تُعتبر سابقًا غير قابلة للعلاج."“
ما هو RAG-18 saRNA؟
RAG-18 هو أول مرشح من نوعه من نوع saRNA مصمم لاستهداف وتنشيط التعبير الجيني UTRN في الخلايا العضلية على وجه التحديد عبر آلية RNAa. إن بروتين اليوتروفين المشفر بواسطة جين UTRN يشبه من الناحية الهيكلية والوظيفية بروتين الديستروفين، ويمكن أن يؤدي تنظيمه إلى استبدال وظيفي للديستروفين المفقود في خلايا العضلات DMD، مما يوفر علاجًا لجميع مرضى DMD بغض النظر عن موقع الطفرة المحدد.
تشير البيانات ما قبل السريرية إلى أن RAG-18، الذي تم توصيله باستخدام تقنية LiCO™ (الأوليغونوكليوتيد المرتبط بالدهون) الخاصة بشركة Ractigen، قد رفع بشكل فعال من تعبير UTRN، وخفف من تلف العضلات وحسن وظيفة العضلات، مما يدل على إمكانات كبيرة في علاج مرضى ضمور العضلات الدوشيني. حصل RAG-18 على تصنيف دواء اليتيم (ODD) وتصنيف مرض الأطفال النادر (RPDD) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في عام 2024، مما يؤكد وعده كخيار علاجي للمرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الدوشيني.
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
