وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) الخاص بدواء delpacibart zotadirsen (del-zota) للمراجعة ذات الأولوية للأشخاص المصابين بضمور دوشين العضلي (DMD) والذين لديهم متغيرات جينية يمكن علاجها من خلال تخطي الإكسون 44.
بحسب تحديث من شركة أفيديتي، التابعة لشركة نوفارتس، فقد قررت لجنة المراجعة FDA أن الطلب مكتمل بما يكفي لبدء مراجعة جوهرية. كما سيتم تقييم الطلب وفقًا لمسار الموافقة المعجلة.
ما هو ديل-زوتا؟
يجري تطوير دواء Del-zota كعلاج محتمل للأشخاص المصابين بـ DMD44، مما يعني المرضى الذين قد تكون التغيرات الجينية المحددة لديهم قابلة للتجاوز في الإكسون 44.
يُعدّ تخطي الإكسون أسلوبًا علاجيًا مصممًا لمساعدة الخلايا على إنتاج شكل أقصر ولكنه قد يكون فعالًا من الديستروفين، وذلك عن طريق مساعدة الآلية الخلوية على تخطي إكسون محدد أثناء معالجة الحمض النووي الريبوزي (RNA) الخاص بالديستروفين. للمزيد من المعلومات: ما هو علاج تخطي الإكسون؟
مع ذلك، لم تتم الموافقة بعد على طلب FDA. وتعني هذه المرحلة أن الطلب قد دخل مرحلة مراجعة طلب FDA.
ماذا يعني تسريع الموافقة؟
يُتيح مسار الموافقة المُعجّلة لعقار FDA وصول بعض العلاجات للأمراض الخطيرة إلى المرضى بشكل أسرع عند تلبيتها لحاجة طبية غير مُلبّاة. ويمكن أن تستند الموافقة إلى مؤشر بديل يُعتقد أنه يُرجّح أن يتنبأ بالفائدة السريرية، بينما تُجرى دراسات إضافية لتأكيد هذه الفائدة. اقرأ المزيد: ماذا تعني BLA؟
وهذا يعني أنه حتى لو حصل FDA على موافقة معجلة، فإن إجراء المزيد من الأبحاث السريرية سيظل مهمًا لتأكيد الفائدة السريرية المتوقعة.
المرحلة الثالثة من التجربة السريرية SAFARI44
يتضمن طلب ترخيص المنتج البيولوجي بيانات من المرحلة 1/2 من التجارب السريرية EXPLORE44 و EXPLORE44-OLE.
بدأت أيضًا تجربة سريرية عالمية من المرحلة الثالثة لعقار SAFARI44 كدراسة تأكيدية. ووفقًا لشركة أفيديتي، تهدف هذه التجربة إلى تقييم سلامة عقار del-zota على المدى الطويل والمساعدة في تأكيد فوائده السريرية. وستُجرى هذه الدراسة خارج الولايات المتحدة.
أعلنت الشركة أن برنامج التطوير ما كان ليتحقق لولا مشاركة المرضى ومقدمي الرعاية وأسرهم ومنظمات المناصرة والباحثين وفرق البحث السريري. للمزيد من المعلومات: استكشف التجارب السريرية لمرض دوشين
ماذا سيحدث بعد ذلك؟
ستجري لجنة FDA الآن مراجعتها لطلب del-zota. ولا يُعدّ إعلان 8 سبتمبر بمثابة موافقة على طلب FDA.
وقالت شركة Avidity إنها ستقدم تحديثات إضافية حالما تصبح متاحة، ونصحت المرضى وعائلاتهم الذين لديهم أسئلة حول del-zota أو التجارب السريرية بالتحدث مع مقدمي الرعاية الصحية الخاصين بهم.
هل أنت مؤهل لتجاوز الإكسون 44؟ تحقق الآن!
