Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (FDA) hat den Antrag auf Zulassung eines Biologikums (BLA) für Delpacibart Zotadirsen (del-zota) zur beschleunigten Prüfung bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) angenommen, die genetische Varianten aufweisen, die durch Exon-44-Skipping behandelt werden können.
Laut einer Mitteilung von Avidity, einem Unternehmen von Novartis, hat das Prüfinstitut FDA festgestellt, dass der Antrag ausreichend vollständig ist, um eine inhaltliche Prüfung einzuleiten. Der Antrag wird außerdem im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens geprüft.
Was ist Del-zota?
Del-zota wird als potenzielle Behandlung für Menschen mit DMD44 entwickelt, also für Patienten, deren spezifische genetische Veränderungen möglicherweise für das Überspringen von Exon 44 geeignet sind.
Exon-Skipping ist ein Behandlungsansatz, der Zellen dabei helfen soll, eine kürzere, aber potenziell funktionelle Form von Dystrophin zu produzieren, indem die zellulären Mechanismen ein bestimmtes Exon während der Verarbeitung der Dystrophin-RNA überspringen. Mehr erfahren: Was ist Exon-Skipping-Therapie?
Die Genehmigung für del-zota durch das Patent FDA steht jedoch noch aus. Der aktuelle Meilenstein bedeutet, dass der Antrag in das Prüfverfahren nach FDA eingetreten ist.
Was bedeutet beschleunigte Genehmigung?
Der beschleunigte Zulassungsweg für FDA ermöglicht es, bestimmte Therapien für schwere Erkrankungen schneller für Patienten verfügbar zu machen, wenn sie einen ungedeckten medizinischen Bedarf adressieren. Die Zulassung kann auf einem Surrogat-Endpunkt basieren, der mit hinreichender Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagt, während zusätzliche Studien diesen Nutzen bestätigen. Weiterlesen: Was bedeutet BLA?
Dies bedeutet, dass selbst bei einer beschleunigten Zulassung des FDA weitere klinische Forschung wichtig sein wird, um den erwarteten klinischen Nutzen zu bestätigen.
Phase-3-Studie mit SAFARI44
Der BLA enthält Daten aus den klinischen Phase-1/2-Studien EXPLORE44 und EXPLORE44-OLE.
Eine globale Phase-3-Studie mit SAFARI44 wurde als Bestätigungsstudie initiiert. Laut Avidity soll die Studie die Langzeitsicherheit von del-zota weiter untersuchen und dessen klinischen Nutzen bestätigen. Die Studie wird außerhalb der Vereinigten Staaten durchgeführt.
Das Unternehmen erklärte, das Entwicklungsprogramm wäre ohne die Beteiligung von Patienten, Pflegekräften, Familien, Patientenorganisationen, Prüfärzten und klinischen Forschungsteams nicht möglich gewesen. Mehr erfahren: Entdecken Sie klinische Studien zu Duchenne.
Was geschieht als Nächstes?
Die Prüfung des Patentantrags del-zota durch das Patentamt FDA wird nun beginnen. Die Bekanntmachung vom 8. September stellt keine Genehmigung des Patentantrags FDA dar.
Avidity teilte mit, dass weitere Aktualisierungen veröffentlicht werden, sobald diese verfügbar sind, und riet Patienten und Familien mit Fragen zu del-zota oder den klinischen Studien, sich an ihre medizinischen Fachkräfte zu wenden.
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