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Satellos erhält Fast-Track-Status für SAT-3247 bei Duchenne-Muskeldystrophie

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REGENXBIO schließt Bestätigungsstudie zu RGX-202 für Duchenne-Muskeldystrophie ab

Die Gentherapie von Medera für DMD-Kardiomyopathie gewinnt mit dem Fast-Track-Status für FDA an Dynamik.

Zugelassene Therapien

Zugelassene Behandlungen für Duchenne-Muskeldystrophie

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Solid Biosciences stimmt mit FDA im Studiendesign der Phase-3-Studie SGT-003 zur Gentherapie der Duchenne-Muskeldystrophie überein.

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Satellos erhält FDA und die internationale Zulassung für den Beginn der pädiatrischen Phase-2-Studie mit SAT-3247 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie

Warum genehmigt das ITP142T DMD-Therapien, die in klinischen Studien scheitern?

Zulassungsantrag für Biologika (BLA): Ein vollständiger Leitfaden zum Zulassungsverfahren gemäß FDA

Pressemitteilungen

Avidity Biosciences gibt positives Pre-BLA-Meeting mit US FDA für del-zota in DMD44 bekannt; eine Einreichung ist für das erste Quartal 2026 geplant

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Can Ekinci - 21. August 2026

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RGX-202-Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie zeigt Verbesserung der NSAA-Werte und der Mikrodystrophin-Expression – wichtige Biomarker-Daten fehlen jedoch.

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Pflegeleitlinien

Atemübungen bei Duchenne-Muskeldystrophie: Atemtherapie, Lungenpflege und Lungenunterstützung

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Gemeinsam werden wir weiter für bessere Behandlungsmethoden und einen besseren Zugang für alle Menschen mit Duchenne kämpfen.

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