Satellos erhält FDA und die internationale Zulassung für den Beginn der pädiatrischen Phase-2-Studie mit SAT-3247 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie

Satellos gab bekannt, dass es von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA (FDA) und weiteren internationalen Zulassungsbehörden die Zulassung als Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) für die dreimonatige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie SAT-3247-CL-201 erhalten hat. In der Studie wird SAT-3247 an 51 gehfähigen Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne oder DMD) untersucht. Potenzial von SAT-3247 zur Wiederherstellung der Muskelregeneration bei Duchenne-Muskeldystrophie (veröffentlicht in Nature)

Klinische Studie mit SAT-3247

• In einer placebokontrollierten Phase-2-Studie wird die Behandlung mit SAT-3247 über drei Monate bei gehfähigen Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie untersucht.
• Zu den Studienendpunkten gehören Sicherheit und Verträglichkeit, Auswirkungen auf Muskelkraft und -funktion sowie Einfluss auf Muskelqualität und -regeneration.
• Die Aufnahme des ersten Studienteilnehmers wird bis Ende 2025 erwartet.

“Wir freuen uns sehr über die US-amerikanische und weltweite Zulassung zum Start unserer Phase-2-Studie mit SAT-3247 an Kindern, die wir BASECAMP genannt haben. Dieser wichtige Meilenstein ermöglicht es Satellos, das Potenzial von SAT-3247 zur sicheren Wiederherstellung der körpereigenen Fähigkeit zur Reparatur und Regeneration von Muskeln bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie sowie zur Veränderung des Krankheitsverlaufs zu demonstrieren”, sagte Frank Gleeson, Mitgründer und CEO von Satellos. “Aufgrund der ermutigenden funktionellen Daten aus unserer Phase-1b-Studie an Erwachsenen sind wir zuversichtlich, dass SAT-3247 das Potenzial hat, Kindern mit Duchenne zu helfen, und wir freuen uns darauf, in Kürze mit der Rekrutierung für die Studie zu beginnen.”

Zusätzlich zur FDA-Zulassung erteilte die britische Arzneimittelbehörde (MHRA) die Genehmigung für den Antrag des Unternehmens auf klinische Prüfung (Clinical Trial Application, CTA); das australische Ethikkomitee für Humanforschung (HREC) akzeptierte das CTN-Verfahren (Clinical Trial Notification, Clinical Trial Notification) der australischen Arzneimittelbehörde (TGA) zur behördlichen Zulassung; und die serbische Arzneimittel- und Medizinproduktebehörde (ALIMS) genehmigte den CTA des Unternehmens. Der Antrag auf klinische Prüfung wird in der Europäischen Union und in Kanada gemäß den festgelegten Zeitplänen und Verfahren noch geprüft.

- Folgen Sie uns -

SAT-3247 ist eine orale niedermolekulare Therapie, die die Fähigkeit des Körpers zur Muskelregeneration wiederherstellen soll, ein Prozess, der bei Duchenne beeinträchtigt ist. In einer Phase-1a/b-Studie an Erwachsenen erwies sich SAT-3247 als sicher und gut verträglich mit einem günstigen pharmakokinetischen Profil. Teil B der Studie, an dem Erwachsene mit Duchenne-Muskeldystrophie über einen Zeitraum von 28 Tagen mit SAT-3247 behandelt wurden, zeigte eine mittlere Verbesserung der maximalen Griffkraft um 118,61 kg/min in der dominanten Hand und um 97,91 kg/min in der nicht-dominanten Hand. Dies entspricht einer annähernden Verdopplung der Griffkraft von ca. 2 kg auf ca. 4 kg.

BASECAMP ist eine dreimonatige, globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Proof-of-Concept-Studie mit 51 gehfähigen Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie. Primäre Endpunkte sind die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von SAT-3247 sowie dessen Wirkung auf die Muskelkraft. Sekundäre Endpunkte werden die Auswirkungen von SAT-3247 auf Muskelqualität, -funktion und -regeneration untersuchen. Die Aufnahme des ersten Studienteilnehmers wird bis Ende 2025 erwartet. Erste Zwischenergebnisse der BASECAMP-Studie (Satellos) werden voraussichtlich im zweiten Quartal 2026 veröffentlicht, Daten aus der LT-001-Studie mit Erwachsenen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im ersten Quartal 2026.

Über SAT-3247

SAT-3247 ist ein patentiertes, oral einzunehmendes niedermolekulares Medikament, das von Satellos als neuartige Therapie zur Regeneration von Skelettmuskulatur entwickelt wird, die bei Duchenne-Muskeldystrophie und anderen degenerativen Erkrankungen oder Verletzungen verloren geht. Satellos treibt die Entwicklung von SAT-3247 als potenzielle Behandlung für DMD voran, unabhängig von Dystrophin und dem Exon-Mutationsstatus.

Folgen Sie dieser Seite >>> Alle klinischen Studien zu Duchenne

- Folgen Sie uns -