Satellos, Duchenne Musküler Distrofisi için SAT-3247'nin Pediatrik Faz 2 Testine Başlamak İçin FDA ve Uluslararası Onay Aldı

Satellos, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) ve diğer uluslararası düzenleyicilerden, üç aylık, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz 2 kavram kanıtlama çalışması olan SAT-3247-CL-201'i başlatmak için Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) izni aldığını bildirdi. Çalışma, Duchenne kas distrofisi (Duchenne veya DMD) teşhisi konmuş 51 ayakta tedavi gören çocukta SAT-3247'yi değerlendirecek. >> SAT-3247'nin Duchenne Hastalığında Kas Yenilenmesini Geri Kazandırma Potansiyeli Nature Dergisinde Yayımlandı

SAT-3247'nin Klinik Denemesi

• Plasebo kontrollü Faz 2 çalışması, Duchenne hastalığı olan ayakta tedavi gören çocuklarda üç ay boyunca SAT-3247 tedavisini değerlendirecektir
• Çalışmanın son noktaları arasında güvenlik ve tolere edilebilirlik, kas kuvveti ve işlevi üzerindeki etki ve kas kalitesi ve rejenerasyonu üzerindeki etki yer almaktadır
• İlk çalışma katılımcısının 2025 yılı sonuna kadar kaydedilmesi bekleniyor

“Satellos'nin kurucu ortağı ve CEO'su Frank Gleeson, "BASECAMP adını verdiğimiz SAT-3247'nin 2. Faz pediatrik çalışmamıza başlamak için ABD ve küresel onay aldığımız için çok mutluyuz. Bu önemli dönüm noktası, Satellos'yi, Duchenne hastalığıyla yaşayan çocuklarda vücudun kas onarım ve yenileme yeteneğini güvenli bir şekilde geri kazandırma ve hastalığın ilerlemesini durdurma potansiyelini gösterme konumuna getiriyor," dedi. “Yetişkinlerde yürüttüğümüz Faz 1b çalışmamızdan elde ettiğimiz cesaret verici işlevsel verilerle, SAT-3247'nin Duchenne'li çocuklarda etki yaratma potansiyeline güveniyoruz ve yakında çalışmaya kayıt yaptırmaya başlamaktan heyecan duyuyoruz.”

FDA iznine ek olarak, Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Ajansı (MHRA), şirketin Klinik Araştırma Başvurusu'na (CTA) yetki verdi; Avustralya İnsan Araştırmaları Etik Komitesi (HREC), Terapötik Ürünler İdaresi'nin (TGA) Klinik Araştırma Bildirimi (CTN) şemasını düzenleyici yetkilendirme için kabul etti; ve Sırbistan İlaç ve Tıbbi Cihazlar Ajansı (ALIMS) şirketin CTA'sını onayladı. Klinik araştırma başvurusu, belirlenen zaman çizelgeleri ve prosedürler doğrultusunda Avrupa Birliği ve Kanada'da halen incelenmektedir.

- Bizi takip edin -

SAT-3247, Duchenne'de bozulan bir süreç olan kasların yenilenme yeteneğini vücudun yeniden canlandırması için tasarlanmış, oral, küçük moleküllü bir tedavidir. Yetişkinlerde yapılan bir Faz 1a/b çalışmasında, SAT-3247 güvenli ve iyi tolere edilmiş olup, istenen farmakokinetik (FK) profile sahiptir. Duchenne'li yetişkinlerin 28 günlük bir süre boyunca SAT-3247 ile tedavi edildiği çalışmanın B Bölümü, baskın elde maksimum kavrama gücünde ortalama 118,6% ve baskın olmayan elde ortalama 97,9% iyileşme göstermiştir; bu da kavrama gücünde yaklaşık iki katına çıkarak yaklaşık 2 kg'dan yaklaşık 4 kg'a ulaşmıştır.

BASECAMP, Duchenne hastalığı olan 51 ayakta tedavi gören çocukta yürütülen üç aylık küresel, randomize, çift kör, plasebo kontrollü, kavram kanıtlama çalışmasıdır. Birincil sonlanım noktaları, SAT-3247'nin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini ve kas kuvveti üzerindeki etkisini değerlendirecektir. İkincil sonlanım noktaları, SAT-3247'nin kas kalitesi, işlevi ve rejenerasyonu üzerindeki etkisini değerlendirecektir. İlk katılımcının 2025 yılı sonuna kadar çalışmaya dahil edilmesi beklenmektedir. Satellos, BASECAMP'tan ilk ara verileri 2026'nın 2. çeyreğinde, DMD'li yetişkinlerde LT-001 çalışmasından ise 2026'nın 1. çeyreğinde bildirmeyi beklemektedir.

SAT-3247 Hakkında

SAT-3247, Duchenne kas distrofisi ve diğer dejeneratif veya yaralanma durumlarında kaybedilen iskelet kasını yenilemek için yeni bir tedavi olarak Satellos tarafından geliştirilen, patentli, oral, küçük moleküllü bir ilaçtır. Satellos, distrofin ve ekzon mutasyon durumundan bağımsız olarak, DMD için potansiyel bir tedavi olarak SAT-3247'yi ilerletmektedir.

Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar

- Bizi takip edin -