Satellos получил разрешение FDA и международное одобрение для начала второй фазы испытаний SAT-3247 у детей с мышечной дистрофией Дюшенна

Компания Satellos сообщила о получении разрешения на проведение исследований нового препарата (IND) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и других международных регулирующих органов на начало исследования SAT-3247-CL-201 — трёхмесячного рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования фазы 2 для подтверждения концепции. В рамках исследования SAT-3247 будет оцениваться у 51 амбулаторного ребёнка с диагнозом миодистрофия Дюшенна (МДД). >> Потенциал SAT-3247 в восстановлении мышечной регенерации при мышечной дистрофии Дюшенна опубликован в журнале Nature

Клинические испытания SAT-3247

• Плацебо-контролируемое исследование фазы 2 будет оценивать лечение препаратом SAT-3247 в течение трех месяцев среди амбулаторных детей с мышечной дистрофией Дюшенна.
• Конечные точки исследования включают безопасность и переносимость, влияние на мышечную силу и функцию, а также влияние на качество мышц и регенерацию.
• Ожидается, что первый участник исследования будет включен в исследование к концу 2025 года.

“Мы рады получить разрешение в США и во всем мире на начало нашего педиатрического исследования фазы 2 препарата SAT-3247, которое мы назвали BASECAMP. Это важное достижение позволяет Satellos продемонстрировать потенциал препарата SAT-3247 для безопасного восстановления способности организма к восстановлению и регенерации мышц у детей с мышечной дистрофией Дюшенна, а также для замедления прогрессирования заболевания”, — заявил Фрэнк Глисон, соучредитель и генеральный директор Satellos. “Благодаря обнадеживающим функциональным данным, полученным в ходе нашего исследования фазы 1b у взрослых, мы уверены в потенциале препарата SAT-3247 оказать существенное влияние на лечение детей с мышечной дистрофией Дюшенна, и мы с нетерпением ждем начала набора участников в исследование в ближайшее время”.”

Помимо разрешения FDA, Агентство по регулированию оборота лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) выдало разрешение на подачу компанией заявки на проведение клинических испытаний (CTA); Комитет по этике исследований на людях Австралии (HREC) принял схему уведомления о клинических испытаниях (CTN) Управления по контролю за продуктами и лекарствами (TGA) для получения регулирующего разрешения; а Агентство по лекарственным средствам и медицинским изделиям Сербии (ALIMS) одобрило CTA компании. Заявка на проведение клинических испытаний все еще рассматривается в Европейском Союзе и Канаде в соответствии с установленными сроками и процедурами.

- Подписывайтесь на нас -

SAT-3247 — это пероральный препарат на основе малых молекул, предназначенный для восстановления способности организма к регенерации мышц — процесса, который нарушается при болезни Дюшенна. В исследовании фазы 1a/b у взрослых препарат SAT-3247 продемонстрировал безопасность и хорошую переносимость, а также желательный фармакокинетический (ФК) профиль. Часть B исследования, включавшая взрослых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, получавших SAT-3247 в течение 28 дней, продемонстрировала среднее улучшение максимальной силы захвата в ведущей руке на 118,6% и среднее улучшение в неведущей руке на 97,9%, что соответствует примерно удвоению силы захвата с ~2 кг до ~4 кг.

BASECAMP — это трехмесячное глобальное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, направленное на подтверждение концепции, в котором примут участие 51 амбулаторный ребенок с мышечной дистрофией Дюшенна. Первичными конечными точками будут оценка безопасности и переносимости SAT-3247, а также его влияния на мышечную силу. В качестве вторичных конечных точек будет оцениваться влияние SAT-3247 на качество, функцию и регенерацию мышц. Ожидается, что первый участник будет включен в исследование к концу 2025 года. Что касается Satellos, то ожидается, что первоначальные промежуточные данные исследования BASECAMP будут опубликованы во втором квартале 2026 года, а данные исследования LT-001 у взрослых с ДМД — в первом квартале 2026 года.

О SAT-3247

SAT-3247 — это запатентованный пероральный препарат на основе малых молекул, разрабатываемый компанией Satellos в качестве нового метода лечения для регенерации скелетных мышц, утраченных при мышечной дистрофии Дюшенна и других дегенеративных заболеваниях или травмах. Компания Satellos продвигает SAT-3247 как потенциальное средство лечения мышечной дистрофии Дюшенна, независимо от дистрофина и статуса мутации экзона.

Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна

- Подписывайтесь на нас -